Ogni rivoluzione scientifica ha un momento di irreversibilità: per le advanced therapy medicinal products – terapie geniche, cellulari e di ingegneria tessutale – quel momento è ora.
Dopo anni di sperimentazione, ostacoli e successi parziali, queste tecnologie hanno superato la soglia che le confinava al dominio dell’eccezione e stanno diventando elementi strutturali dell’arsenale terapeutico. Non si tratta di nuove molecole, ma di interventi concepiti per modificare la causa biologica della malattia, con l’obiettivo di rimuoverla definitivamente.
Negli Stati Uniti, dove oltre trenta prodotti sono già stati approvati dalla FDA, la traiettoria è chiara: la pipeline è solida, i primi blockbuster sono realtà e anche i modelli di accesso stanno cambiando fisionomia. Il CGT Access Model, lanciato nel 2025 per i pazienti Medicaid affetti da anemia falciforme, rappresenta una svolta: il valore non si misura più nel prezzo del farmaco, ma nell’esito clinico che produce.
La fabbrica del futuro non è un luogo
Il futuro delle ATMP non sarà determinato solo dal progresso scientifico. La loro maturazione dipenderà da ciò che accade dopo la scoperta, nella parte meno visibile ma più complessa della catena del valore: produzione, logistica, qualità, distribuzione.
Realizzare una terapia genica o cellulare significa costruire processi produttivi flessibili, piattaforme modulari, supply chain integrate e sistemi digitali in grado di garantire tracciabilità e sicurezza senza compromessi.
In questa transizione, l’intelligenza artificiale assume un ruolo centrale. Gli algoritmi già oggi ottimizzano i flussi produttivi, anticipano deviazioni di qualità, riducono i tempi di sviluppo e consentono di personalizzare i protocolli terapeutici. Ma il potenziale è ancora più profondo: le biofactory di nuova generazione saranno sistemi intelligenti, capaci di orchestrare in tempo reale dati provenienti da ricerca, clinica e produzione, trasformando procedure artigianali in processi scalabili.
L’economia delle cure risolutive
Il mercato globale delle terapie geniche e cellulari, valutato in circa 8,4 miliardi di dollari nel 2024, è destinato a superare i 50 miliardi entro il 2030 (fonte: EvaluatePharma). Tuttavia, il loro valore reale non può essere ridotto a una cifra di fatturato.
Il costo di un singolo trattamento — due o tre milioni di dollari — deve essere valutato alla luce dei costi cronici evitati, degli anni di vita restituiti e dell’impatto sui sistemi sanitari. È un cambio di paradigma economico: da spesa farmaceutica a investimento sanitario.
Non a caso, i modelli di rimborso “basati sugli esiti” stanno diventando standard negli Stati Uniti e iniziano a emergere anche in Europa.
Europa alla prova del sistema
Per l’Unione europea, la sfida è strategica. Con la comunicazione “Choose Europe for Life Sciences” (COM/2025/525), Bruxelles ha definito un obiettivo ambizioso: fare dell’Europa l’area più attrattiva per le scienze della vita entro il 2030.
Ma per raggiungerlo serve più di un piano industriale: serve un ecosistema. Non basta accompagnare l’innovazione lungo un percorso lineare – ricerca, approvazione, produzione, accesso – bisogna costruire un modello circolare, in cui pubblico e privato collaborino fin dalle fasi iniziali, i dati circolino senza ostacoli e l’intelligenza artificiale diventi parte integrante delle decisioni regolatorie e cliniche.
Un nuovo contratto tra scienza, industria e società
Le ATMP ci costringono a ridefinire il concetto stesso di innovazione. Non sono soltanto prodotti terapeutici, ma strumenti in grado di modificare l’equilibrio tra ricerca, economia e società. Aprono interrogativi etici, impongono nuovi criteri di sostenibilità, richiedono alleanze inedite tra attori tradizionalmente separati.
La domanda, oggi, non è se queste tecnologie cambieranno la medicina, ma se sapremo cambiare abbastanza da integrarle nel tessuto dei nostri sistemi sanitari, industriali e sociali.
In questa trasformazione, l’intelligenza artificiale non sarà un semplice acceleratore tecnologico, ma l’infrastruttura cognitiva su cui costruire un nuovo modello di cura: continuo, predittivo, adattivo.
Il valore delle ATMP non risiede soltanto nella possibilità di eliminare malattie rare. Sta nella capacità di trasformare l’intero modo in cui concepiamo, produciamo e rendiamo disponibile la salute.
Non è una rivoluzione di prodotti, ma di prospettiva.
