Una scelta compiuta durante lo sviluppo del processo può riemergere più avanti come problema di comparabilità. Un endpoint clinico può condizionare la valutazione regolatoria e quella HTA. Il modo in cui viene progettato il manufacturing incide sulla possibilità di aumentare i volumi, sui costi e, alla fine, sull’accessibilità della terapia.
Negli ATMP le decisioni difficilmente rimangono confinate nell’ambito in cui nascono. Ricerca, preclinica, CMC, manufacturing, Quality, Regulatory Affairs, sviluppo clinico e market access appartengono a funzioni differenti e richiedono professionalità altamente specializzate, ma partecipano allo sviluppo dello stesso prodotto. È proprio questa interdipendenza a rendere il tema delle competenze particolarmente interessante per la nuova industria biotech.
Su questo terreno si è sviluppato il webinar “ATMP, competenze per la nuova industria biotech“, promosso da MakingLife con Mirka Broccato, Simona Guidi e Michela Gabaldo. Il punto di partenza è stato uno studio pubblicato il 12 febbraio 2026 su Frontiers in Digital Health da Elena Guillen e Ana Hidalgo-Simon: Defining core competencies for advanced therapy medicinal products translation.
Trentacinque competenze, sette aree
Lo studio affronta una domanda molto concreta: quali conoscenze e capacità sono prioritarie per accompagnare un ATMP dalla ricerca alla pratica clinica?
Le autrici hanno combinato una revisione mirata della letteratura con una survey strutturata che ha coinvolto 25 esperti provenienti da università e ospedali, industria, organizzazioni di pazienti, biotech, CDMO e ambito regolatorio. Sono state valutate 35 competenze distribuite in sette aree: Drug Discovery and Development, Preclinical Development, Clinical Development and Trial Innovation, Technology and Analytical Tools, Manufacturing/CMC, Regulatory Process and Compliance ed Economic Considerations. Sedici hanno superato la soglia del 75% di consenso prevista per essere classificate come Fundamental.
Il dato forse più evidente riguarda il Manufacturing/CMC. GMP compliance e metodi analitici/Quality Control raggiungono entrambi il 96% di consenso; seguono CMC Quality Assurance al 92%, Critical Quality Attributes al 91,7%, scalabilità e consistenza del processo all’88%. Anche la capacità di collegare i risultati preclinici alla fattibilità clinica raggiunge il 92%, mentre Regulatory Strategy Development arriva all’88%.
Non sorprende quindi che proprio sul manufacturing si sia concentrata una parte importante del confronto.
Per Simona Guidi, la ragione è legata alla natura stessa di molti ATMP: nei prodotti cellulari le cellule non sono semplicemente uno strumento utilizzato per generare il medicinale, sono il prodotto. Variabilità biologica, vitalità cellulare, asepsi e impossibilità di ricorrere in molti casi a una sterilizzazione terminale rendono il processo produttivo parte integrante della qualità e dell’attività terapeutica.
C’è poi il problema dell’origine di molti processi. «Per molti anni il settore ha cercato di industrializzare processi che erano stati pensati per produrre poche dosi, non migliaia», ha osservato Guidi durante il webinar. La prospettiva cambia quando scalabilità, automazione e sistemi chiusi vengono considerati già nelle prime fasi dello sviluppo, invece di diventare problemi da risolvere quando il prodotto si avvicina alla commercializzazione.
Il regolatorio non arriva alla fine
Manufacturing e CMC raccontano però soltanto una parte della storia. Lo studio assegna un peso elevato anche alla strategia regolatoria, al risk-benefit assessment, agli aspetti etici e alla capacità di collegare sviluppo preclinico e clinico. Persino la dimensione economica entra tra le competenze considerate fondamentali: l’economic viability raggiunge l’80% di consenso e reimbursement assessment e market access il 79%.
È un’indicazione importante perché descrive la translation degli ATMP come un processo nel quale le decisioni devono spesso essere anticipate rispetto alla funzione che formalmente se ne occuperà.
Michela Gabaldo lo ha sintetizzato nel webinar partendo dalla strategia regolatoria: non esiste un’impostazione standard valida per ogni prodotto. Tipologia di terapia, popolazione target, percorso clinico, comparatori e mercati di riferimento modificano la strategia fin dall’inizio.
«Regulatory strategy, preclinical-clinical bridging e market access non sono funzioni sequenziali: sono dimensioni che devono coesistere e dialogare fin dalla fase di design del programma», ha spiegato. La qualità dei dati preclinici condiziona infatti il razionale del first-in-human e il dossier regolatorio; allo stesso modo, endpoint, popolazione eleggibile e comparatori influenzano sia lo sviluppo clinico sia ciò che sarà successivamente valutato in sede HTA e di accesso.
Pensare al lifecycle significa quindi anticipare le conseguenze delle decisioni. Una modifica di processo può richiedere nuovi dati di comparabilità; criteri di rilascio e CQA diventano progressivamente impegni regolatori; affrontare la scalabilità soltanto in fase avanzata può trasformare un problema tecnico in un ritardo clinico e regolatorio.
Il rischio dei silos
La specializzazione resta indispensabile. Lo studio, però, suggerisce che non basta.
Nelle risposte aperte dedicate alle soft skill ricorrono comunicazione interdisciplinare e cross-functional, collaborazione, critical thinking, problem solving, adattabilità e strategic thinking. Gli autori leggono i risultati nel quadro di una translation che richiede l’integrazione di competenze scientifiche, cliniche, regolatorie e operative.
È probabilmente questo il punto più interessante emerso anche dal webinar.
Secondo Mirka Broccato, il problema non consiste nel trasformare ogni professionista in un esperto delle discipline altrui. Occorre piuttosto creare una base comune sufficiente a capire «quello che succede prima e dopo di noi» e l’impatto che il proprio lavoro può avere sul resto del percorso.
La stessa logica vale nelle organizzazioni. Un CMC scientist deve riconoscere quando una scelta di processo avrà conseguenze regolatorie; chi lavora nel regolatorio deve conoscere abbastanza il manufacturing da comprenderne vincoli e margini di intervento; chi disegna lo sviluppo clinico deve sapere quali evidenze serviranno successivamente per dimostrare il valore della terapia.
Il punto non è ridurre la profondità delle specializzazioni. È evitare che proprio l’aumento della specializzazione produca funzioni capaci di ottimizzare la propria parte senza vedere l’effetto sull’intero programma.
Le competenze che stanno ancora cercando posto
Lo studio offre anche un risultato meno intuitivo. Alcune delle competenze maggiormente associate all’innovazione non raggiungono la soglia per essere considerate fondamentali: automazione al 44%, modellizzazione e metodi in silico al 48%, integrazione delle platform technologies al 52%; le emerging technologies nella regulatory science si fermano al 28%. Gli autori sottolineano però che una classificazione come Ancillary non equivale a irrilevanza: può riflettere una maggiore dipendenza dal contesto, dal prodotto e dalla maturità tecnologica o regolatoria.
Anche qui il webinar ha aggiunto una prospettiva interessante. Guidi ha ricordato che l’automazione negli ATMP è ancora spesso percepita come un’opzione di efficienza produttiva, mentre può incidere sulla robustezza del processo, sulla variabilità operatore-dipendente e sui costi. Gabaldo ha spostato il ragionamento un passo oltre: automatizzare significa modificare parametri di processo, validazione e dati destinati al dossier. In altre parole, una tecnologia apparentemente confinata al manufacturing può diventare rapidamente anche una questione regolatoria.
Un percorso costruito sulle connessioni
È dalla stessa esigenza che nasce ATMP Nexus – Connecting expertise across the product lifecycle, il percorso formativo di MakingEducation sviluppato con la direzione scientifica di Mirka Broccato, Simona Guidi e Michela Gabaldo.
Il programma comprende otto moduli e 20 ore di formazione in Virtual Class, con partenza da gennaio 2027. Il percorso attraversa sviluppo del prodotto e CMC, preclinica, regulatory strategy, sviluppo clinico, evoluzione del quadro normativo europeo, registrazione, HTA e market access, fino a supply chain, long-term follow-up e Real World Evidence.
La sequenza dei moduli, però, è soltanto la struttura esterna. L’obiettivo è far emergere le connessioni tra le fasi e sviluppare un linguaggio comune fra professionisti che lavorano in funzioni diverse. Il corso è quindi rivolto sia a chi possiede già una specializzazione e vuole allargare la propria lettura del lifecycle, sia a chi coordina programmi e gruppi multidisciplinari.
La domanda da cui siamo partiti, a questo punto, cambia leggermente. Non riguarda soltanto quali competenze servano negli ATMP. Riguarda la capacità di capire quando una competenza deve entrare in relazione con le altre.
Ed è forse qui che si gioca una parte importante della maturità industriale delle terapie avanzate: riuscire a mantenere la profondità delle singole expertise senza perdere di vista il prodotto che, funzione dopo funzione, deve riuscire ad arrivare fino al paziente.
Informazioni aggiuntive
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ATMP Nexus partirà da gennaio 2027 in Virtual Class.
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