Nello sviluppo di una terapia avanzata, il passaggio dal materiale biologico al medicinale coinvolge organizzazioni, competenze e sistemi qualità diversi. Individuare dove comincia la produzione soggetta alle buone pratiche di fabbricazione significa stabilire come queste attività si raccordano e quali informazioni devono accompagnare cellule e tessuti.
Il tema emerge dagli highlights del primo incontro bilaterale tra EMA e International Society for Cell and Gene Therapy (ISCT), pubblicati il 23 ottobre 2026. Il documento riporta un chiarimento sull’interfaccia tra requisiti per le sostanze di origine umana e GMP, senza introdurre una nuova disciplina. La sua utilità è riportare l’attenzione su un punto che richiede decisioni precoci, condivise tra ricerca, clinica, produzione, qualità e regolatorio.
Highlights 1st EMA- ISCT bilateral meeting
Il confine segue le attività e il prodotto
Nel confronto con ISCT, EMA ha confermato che le GMP si applicano dal momento in cui inizia la fabbricazione della sostanza attiva o del medicinale ATMP. Donazione, approvvigionamento e test iniziali di cellule e tessuti possono ricadere nel quadro normativo specifico per questi materiali, secondo le disposizioni applicabili.
Nei casi di confine occorre considerare la natura delle lavorazioni e l’uso previsto delle cellule. La lettura operativa è che il punto di passaggio debba essere individuato sul processo concreto: un semplice riferimento al trasferimento fisico tra ospedale e officina non descrive necessariamente il cambiamento di regime.
Le linee guida GMP specifiche per gli ATMP, contenute nella Parte IV di EudraLex Volume 4, già distinguono l’approvvigionamento dei materiali dalle successive attività produttive. Prevedono inoltre che operazioni come lavaggio o conservazione, necessarie a rendere disponibili cellule e tessuti, possano svolgersi presso l’istituto dei tessuti o dei servizi trasfusionali alle condizioni previste dalla relativa normativa. Ogni operazione va quindi collocata nel suo contesto.
La manipolazione è solo una parte della classificazione
La classificazione del prodotto costituisce un passaggio preliminare. Per i prodotti cellulari e di ingegneria tissutale, la manipolazione sostanziale è uno dei criteri rilevanti; conta anche se cellule o tessuti sono destinati a svolgere nel ricevente la stessa funzione essenziale svolta nel donatore.
Di conseguenza, l’assenza di manipolazione sostanziale non esclude automaticamente la classificazione come ATMP. Anche un prodotto ottenuto attraverso lavorazioni limitate può ricadere nella disciplina dei medicinali per terapie avanzate, in relazione all’impiego previsto. Il fatto che il materiale provenga dallo stesso paziente non risolve, da solo, la questione.
Per chi sviluppa il prodotto, questo comporta una scelta organizzativa: discutere classificazione e processo quando esistono ancora margini per modificare il progetto. Rinviare il confronto può lasciare decisioni su locali, fornitori e documentazione fondate su presupposti da rivedere.
Il raccordo tra centro clinico e produttore
La qualità del materiale in ingresso e la disponibilità delle informazioni sono parte della continuità produttiva. Le linee guida GMP per ATMP prevedono specifiche concordate con i fornitori e accordi sul trasferimento di risultati analitici, dati di tracciabilità e informazioni sul donatore eventualmente disponibili dopo la fornitura e rilevanti per qualità o sicurezza. Richiedono inoltre la tracciabilità bidirezionale dalla donazione al destinatario.
Sul piano organizzativo, è utile tradurre questi principi in un confronto tra le funzioni coinvolte. Chi valuta una registrazione incompleta? Chi riceve una nuova informazione sul donatore quando la lavorazione è già iniziata? Chi decide come gestire un’anomalia rilevata durante il trasporto?
Sono domande da affrontare prima della prima fornitura. Un esercizio pratico consiste nel seguire una raccolta simulata e verificare quali dati produce ciascun soggetto, chi li controlla e come un’informazione critica raggiunge il responsabile della decisione. Il risultato può evidenziare passaggi poco chiari anche quando ogni organizzazione dispone già delle proprie procedure.
La transizione al regolamento SoHO
Il regolamento (UE) 2024/1938 sulle sostanze di origine umana è entrato in vigore nel 2024 e si applicherà in via generale dal 7 agosto 2027, con eccezioni e disposizioni transitorie. Dalla stessa data è prevista l’abrogazione delle direttive 2002/98/CE e 2004/23/CE.
È quindi necessario distinguere il quadro applicabile oggi dalla preparazione al nuovo sistema. La transizione richiede di valutare gli effetti sulle attività e sui soggetti che forniscono materiali di origine umana; la produzione del medicinale resta soggetta al proprio quadro farmaceutico.
Per i team ATMP, una prossima azione ragionevole è costruire una mappa comune delle attività: materiale utilizzato, lavorazioni, soggetti responsabili, autorizzazioni e documenti di riferimento. La mappa può diventare la base per individuare gli aspetti da aggiornare e quelli che richiedono un confronto con le autorità.
Competenze collegate lungo il ciclo di vita
Questo raccordo richiede professionisti capaci di comprendere anche le decisioni prese dalle altre funzioni. Chi sviluppa il processo deve poter discutere le implicazioni della classificazione; chi presidia qualità e regolatorio deve conoscere le condizioni operative della raccolta e della produzione.
È su queste connessioni che si concentra ATMP Nexus | Connecting expertise across the product lifecycle, il percorso di MakingEducation articolato in otto moduli, per complessive venti ore.
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Il corso si rivolge anche a professionisti di centri clinici, aziende, QA, QC, manufacturing e Regulatory Affairs: le competenze che devono dialogare per rendere coerenti le scelte lungo il percorso del prodotto.
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