Per anni l’innovazione farmaceutica è stata raccontata come una sequenza di “prime volte”: prima approvazione, primo prezzo, primo ingresso sul mercato. Ma oggi questa narrazione non basta più. I dati mostrano con chiarezza che una parte crescente del valore clinico, industriale ed economico dei farmaci si costruisce dopo il primo via libera regolatorio, lungo un ciclo di vita che diventa sempre più esteso, stratificato e dinamico.
È questo il cuore dell’analisi condotta dall’IQVIA Institute for Human Data Science nel report Impacts of the Proliferation of Innovation, che fotografa un cambiamento strutturale del modello di innovazione farmaceutica globale: non più solo nuove molecole, ma nuove indicazioni, nuove linee di trattamento, nuove popolazioni di pazienti.
Dalla scoperta alla moltiplicazione del valore
Negli ultimi decenni il numero di nuove sostanze attive (NAS) lanciate ogni anno è rimasto relativamente stabile. A cambiare in modo radicale è invece ciò che accade dopo il primo lancio.
Sempre più farmaci, in particolare nelle aree ad alta intensità scientifica come oncologia, immunologia e malattie rare, ottengono nel tempo:
- estensioni di indicazione,
- nuove combinazioni terapeutiche,
- approvazioni in stadi di malattia differenti,
- utilizzi in linee di trattamento più precoci.
Il risultato è una vera e propria proliferazione dell’innovazione, che non coincide con la nascita di nuove molecole, ma con l’espansione progressiva del loro impatto clinico.
In molti casi, il valore cumulativo generato dalle indicazioni successive eguaglia o supera quello della prima approvazione. Un dato che ribalta la logica tradizionale del “picco di valore” concentrato nei primi anni post-lancio.
Un cambio di paradigma per R&D e portfolio strategy
Questa evoluzione ha conseguenze profonde per le strategie industriali. La ricerca clinica non è più un percorso lineare che culmina nell’approvazione iniziale, ma un processo continuo di esplorazione del potenziale terapeutico di una molecola.
Per le aziende questo significa:
- pianificare lo sviluppo clinico in modo modulare e progressivo;
- investire in studi post-marketing sempre più sofisticati;
- integrare dati real-world per identificare nuove opportunità cliniche;
- coordinare ricerca, regolatorio e market access su orizzonti temporali più lunghi.
Il farmaco diventa così una piattaforma terapeutica, più che un singolo prodotto.
L’impatto su regolazione, prezzo e sostenibilità
La proliferazione delle indicazioni pone però interrogativi complessi ai sistemi sanitari e ai regolatori. Se il valore di un farmaco cresce nel tempo, come va valutato? E soprattutto: quando e come va remunerato?
I modelli tradizionali di pricing, spesso ancorati al momento del primo lancio, faticano a tenere conto di:
- benefici clinici emergenti nel lungo periodo,
- utilizzi in popolazioni inizialmente non previste,
- miglioramenti progressivi degli outcome.
Il rischio è duplice:
- da un lato, sottovalutare l’innovazione incrementale, scoraggiando investimenti futuri;
- dall’altro, non aggiornare i meccanismi di rimborso, generando tensioni sulla sostenibilità della spesa.
Non è un caso che il dibattito su value-based pricing, managed entry agreements e rivalutazioni periodiche del prezzo sia sempre più centrale nelle agende regolatorie.
Accesso dei pazienti e tempistiche dell’innovazione
C’è poi una dimensione spesso trascurata: l’accesso. La proliferazione dell’innovazione può ampliare in modo significativo le opzioni terapeutiche per i pazienti, ma solo se i sistemi sono in grado di recepire rapidamente le nuove indicazioni.
Ritardi regolatori, rigidità nei prontuari o negoziazioni troppo lente rischiano di trasformare un progresso scientifico in un’opportunità mancata. In questo senso, l’innovazione non è solo una questione di laboratorio, ma di governance del sistema.
Verso una nuova lettura del ciclo di vita del farmaco
Il messaggio che emerge con forza dal report IQVIA è chiaro: l’innovazione farmaceutica non è più un evento puntuale, ma un processo cumulativo. Un processo che richiede nuovi strumenti di valutazione, nuove competenze manageriali e una visione di lungo periodo condivisa tra industria, regolatori e payer.
Per chi opera nel pharma, questo significa ripensare il concetto stesso di successo di un farmaco. Non più solo “quanto vale al lancio”, ma quanto valore è in grado di generare nel tempo, per i pazienti e per il sistema.
Ed è probabilmente su questa capacità di far crescere l’innovazione dopo il primo passo che si giocherà una parte decisiva della competitività del settore nei prossimi anni.
