Dopo gli anni turbolenti della pandemia, il comparto ricerca e sviluppo biofarmaceutico sta riconquistando terreno. È quello che emerge dal Global Trends in R&D 2025, pubblicato da IQVIA Istitute: nel 2024, i finanziamenti globali hanno raggiunto i 102 miliardi di dollari, mentre gli studi clinici sono tornati ai livelli pre-COVID. Le aziende emergenti trainano l’innovazione, con un ruolo crescente di Cina e tecnologie come RNA, radioterapie e intelligenza artificiale. Ma restano criticità da affrontare: tempi lunghi, alti costi e disomogeneità geografica.
Finanziamenti R&D: una nuova primavera dopo la frenata pandemica
Nel 2024, i finanziamenti globali alla ricerca biofarmaceutica hanno raggiunto i 102 miliardi di dollari, segnando il terzo livello più alto del decennio e confermando un secondo anno consecutivo di crescita post-pandemia. A trainare questo slancio sono stati soprattutto i finanziamenti follow-on, che hanno rappresentato il 45% del totale, raggiungendo quota 46 miliardi di dollari, con un aumento del 77% rispetto all’anno precedente.
Le IPO, pur in ripresa rispetto al 2023 (quasi 7 miliardi di dollari), restano ancora a livelli storicamente bassi. La vivacità del settore si riflette anche nelle operazioni di M&A, che, pur diminuite numericamente (da 86 a 81), hanno visto raddoppiare il valore mediano delle operazioni da 153 a 405 milioni di dollari. In particolare, le operazioni tra 1 e 5 miliardi di dollari sono aumentate da 14 a 26, con un valore complessivo di 51 miliardi di dollari.
Le biotech emergenti protagoniste del cambiamento
Un dato che segna una chiara discontinuità rispetto al passato è la centralità delle aziende biofarmaceutiche emergenti (EBP, Emerging Biopharma). Queste realtà — definite come aziende con meno di 200 milioni di dollari di spesa annua in R&D — hanno firmato il 66% dei nuovi accordi nel 2024, con un crescente grado di indipendenza rispetto alle big pharma. Nel 2015 le EBPs erano responsabili del 42% degli studi di Fase II; nel 2024 sono salite al 64%. Anche nella Fase III, la più complessa, detengono la quota maggiore (56% dei trial).
Le terapie del futuro: RNA, radioterapia e anticorpi bispecifici
Gli ambiti di innovazione si moltiplicano: negli ultimi cinque anni i deal relativi a terapie RNA-based e radioterapiche sono più che raddoppiati. Solo nel 2024, la piattaforma RNA di Arrowhead ha attirato un investimento da 13 miliardi di dollari da parte di Sarepta.
In oncologia, le terapie basate su anticorpi bispecifici e coniugati anticorpo-farmaco (ADC) rappresentano ormai il 35% degli studi clinici, insieme a CAR-T e terapie geniche. Una trasformazione che riflette non solo innovazioni scientifiche ma anche una domanda crescente per approcci sempre più personalizzati ed efficaci.
IA & R&D: la corsa delle aziende tech in ambito farmaceutico
L’intelligenza artificiale ha smesso di essere una promessa e si sta consolidando come un driver strutturale per l’industria: nel 2024 sono stati annunciati 12 deal nel settore AI/ML applicato alla ricerca clinica, per un valore complessivo di 9,7 miliardi di dollari. I casi più eclatanti coinvolgono Isomorphic Labs (UK), che ha siglato partnership con Eli Lilly e Novartis per oltre 3 miliardi di dollari, e Generate:Biomedicines, attiva nel protein design con approcci guidati da machine learning.
La tecnologia è già realtà operativa: secondo l’FDA, il numero di sottomissioni di farmaci basate su AI è passato da 14 nel 2020 a 170 nel 2022. A gennaio 2025, la stessa FDA ha pubblicato una bozza di linee guida dedicate all’uso dell’intelligenza artificiale nello sviluppo di farmaci e biologici.
Studi clinici: volumi stabili, ma cambiano geografie e priorità
Il numero di trial clinici avviati nel 2024 è stato di 5.318, tornando ai livelli pre-pandemici del 2019. Tuttavia, si osservano cambiamenti significativi nella distribuzione geografica e nelle aree terapeutiche. Gli Stati Uniti restano al primo posto con il 35% degli studi, ma la Cina si avvicina (30%) e l’Europa scende al 21%, confermando un trend di lungo periodo in declino.
L’oncologia domina ancora con il 41% degli studi clinici, ma è l’obesità l’area con la crescita più esplosiva: +77% di trial nel 2024 rispetto al 2023. Il numero di farmaci per l’obesità in pipeline ha raggiunto 173, molti dei quali basati su agonisti del GLP-1 e terapie combinate.
In calo invece gli studi sulle malattie infettive non-COVID, che hanno registrato un calo di 176 trial rispetto al 2019. Un dato preoccupante, alla luce della crescente minaccia dell’antibiotico-resistenza.
Nuove sfide per la produttività: tempi e complessità
Il Clinical Program Productivity Index (CPPI) di IQVIA mostra che l’efficienza dello sviluppo clinico è leggermente migliorata nel 2024 grazie all’aumento dei tassi di successo in Fase III. Tuttavia, la durata media per l’arruolamento è aumentata, soprattutto in oncologia, dove si superano i 25 mesi.
Un ulteriore ostacolo è rappresentato dalla complessità crescente dei trial: aumentano i siti e i soggetti coinvolti, mentre i criteri di inclusione/esclusione restano elevati. In questo contesto, il ricorso a protocolli adattativi, trial decentralizzati e real-world evidence rappresenta un’opportunità per snellire i processi.
Cina: da follower a protagonista
Il report dedica particolare attenzione al ruolo crescente della Cina, che nel quinquennio 2020–2024 ha lanciato 76 nuovi NAS (novel active substances) destinati solo al proprio mercato — un aumento significativo rispetto ai 9 del quinquennio precedente. Allo stesso tempo, ha ridotto il ritardo medio nel lancio di nuovi farmaci da 7,5 a 3,7 anni, avvicinandosi agli standard globali.
Il 71% dei deal internazionali che coinvolgono aziende cinesi riguarda operazioni di out-licensing verso player europei o statunitensi. La strategia “China-for-the-world” sembra dunque già in atto.
E il 2025?
Quest’anno si apre con segnali di rinnovato dinamismo nella ricerca biofarmaceutica: i finanziamenti crescono, le biotech emergenti si affermano come motore dell’innovazione e tecnologie come l’AI e l’RNA promettono di trasformare radicalmente il settore.
Ma restano importanti nodi da sciogliere: la complessità crescente degli studi, la concentrazione geografica e il rallentamento in aree terapeutiche strategiche come le malattie infettive. Il rilancio dell’R&D non potrà prescindere da un ecosistema capace di valorizzare l’innovazione anche nelle sue forme meno visibili, ma cruciali per la salute globale.