Il mercato delle terapie avanzate tra crescita e sostenibilità

Nel 2024 il settore delle terapie avanzate in Italia conferma la crescita e apre a una nuova fase: più investimenti, nuove indicazioni e un’espansione che potrebbe portare la spesa pubblica fino a 940 milioni di euro entro il 2029.

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Il comparto delle terapie avanzate (ATMP – Advanced Therapy Medicinal Products) rappresenta la frontiera più visionaria della medicina contemporanea. Dalla terapia genica alle cellule ingegnerizzate, fino ai tessuti combinati, queste innovazioni stanno progressivamente cambiando la percezione stessa di cosa significhi “curare”. Per molte malattie rare o oncologiche, le ATMP offrono la prima possibilità concreta di remissione duratura o addirittura di guarigione.

Ma l’avanzata della scienza non sempre cammina al passo con le strutture che dovrebbero accoglierla. L’Italia si trova oggi in una fase cruciale: forte di un tessuto clinico e regolatorio avanzato, ma frenata da tempi di accesso, disomogeneità territoriali e incertezze sulla sostenibilità a lungo termine.

Scenario europeo e internazionale

A livello globale, il mercato delle terapie avanzate vive una stagione di espansione: oltre 3.000 studi clinici attivi nel mondo, 120 prodotti approvati o in fase di valutazione regolatoria, un flusso di investimenti che nel 2024 ha superato i 15 miliardi di dollari. Tuttavia, l’Europa fatica a mantenere il passo rispetto agli Stati Uniti e alla regione Asia-Pacifico, dove il sostegno pubblico e privato è più rapido e diretto.

Il contesto europeo rimane competitivo per qualità scientifica e rete regolatoria, ma ancora troppo complesso nelle procedure: un freno che rischia di spostare il baricentro dell’innovazione fuori dai confini UE.

Il mercato italiano nel 2024: crescita e limiti

In Italia, il 2024 ha segnato un consolidamento del comparto ATMP. Il numero delle terapie approvate e rimborsate ha raggiunto la dozzina, distribuite su 21 indicazioni, con un valore stimato della spesa SSN pari a 121 milioni di euro. Una cifra ancora modesta, ma in forte crescita rispetto ai 68 milioni del 2021.

L’attuale rete nazionale delle ATMP conta poco più di una trentina di centri abilitati, ma solo la metà risulta pienamente operativa. La geografia della disponibilità resta dunque diseguale: Nord Italia più attrezzato, Sud in progressiva ma lenta espansione.

Altro nodo strutturale: i tempi di accesso. Dalla sottomissione del dossier all’EMA al primo acquisto ospedaliero trascorrono in media quasi quattro anni. Tempi che minano l’efficacia complessiva del sistema e rallentano la ricaduta concreta sui pazienti.

Trend 2025: accelerazione in vista

Il 2025 sta segnando un cambio di ritmo. L’arrivo di nuove tecnologie di gene editing in vivo, approcci epigenetici e prodotti basati su RNA messaggero specificamente progettati per malattie rare e oncologiche porterà a un ampliamento dell’offerta.

La spesa è attesa in aumento, ma con un orientamento più mirato: maggiore efficienza dei centri, rafforzamento della rete multidisciplinare e prime sperimentazioni di contratti basati sugli esiti (pay-for-performance).

Sul fronte normativo, l’entrata in vigore del Regolamento europeo HTA nel 2025 potrebbe ridurre i tempi di valutazione e armonizzare l’accesso tra Stati membri. Un passaggio chiave per evitare che l’innovazione resti confinata alle aree più sviluppate del continente.

Analisi critica: opportunità e limiti del modello italiano

Opportunità
Le ATMP offrono un salto tecnologico senza precedenti. Terapie potenzialmente curative o “one-shot”, in grado di agire sulle cause genetiche della malattia. La pipeline italiana è in espansione e coinvolge ormai non solo le malattie rare, ma anche patologie ematologiche e immunologiche.

Limiti strutturali
Permangono tuttavia criticità sistemiche: la lentezza dei percorsi autorizzativi, l’assenza di una rete di centri uniformemente distribuita, la carenza di formazione specifica per i professionisti sanitari e la complessità logistica (catena del freddo, manipolazione cellulare, tracciabilità).

A tutto questo si aggiunge la questione economica: il costo medio di una terapia avanzata può superare il milione di euro per paziente. Per questo si fanno strada nuovi modelli di rimborso, basati su rateizzazioni pluriennali o su esiti clinici documentati nel tempo.

Prospettive future: da promessa a sistema

Le proiezioni al 2029 disegnano uno scenario di crescita esponenziale: la spesa nazionale per ATMP potrebbe raggiungere tra 675 e 940 milioni di euro, a seconda del ritmo di adozione e della sostenibilità del sistema. Ma più dei numeri, sarà la capacità di trasformare questa innovazione in sistema a definire il futuro del settore.

Il periodo 2025-2029 sarà decisivo per capire se l’Italia saprà consolidare la propria posizione come hub europeo di riferimento, grazie a una filiera biotech che unisce ricerca pubblica, startup e grandi aziende farmaceutiche.

L’espansione delle ATMP, infatti, non sarà solo quantitativa ma qualitativa: nuove aree terapeutiche (neurologia, oftalmologia, metaboliche) entreranno nel portafoglio; la ricerca si sposterà verso terapie personalizzate, con modelli di produzione “on demand”; le strutture cliniche evolveranno in centri di eccellenza ad alta specializzazione.