Nel settembre 2022 Ema ha lanciato un progetto pilota a sostegno degli sviluppatori non commerciali di tecnologie avanzate (Atmp, Advanced therapy medicinal product) che rispondono ad unmet medical need cercando di fornire alcuni strumenti utili ad per accrescere le possibilità che le loro soluzioni scientifiche raggiungano il mercato.
I servizi e le procedure messe in atto sono stati concepiti per aiutare gli sviluppatori a entrare in contatto tempestivamente con l’Agenzia e a superare le sfide che uno sviluppatore può incontrare quando cerca di immettere una terapia avanzata sul mercato dell’Unione europea. La sfida principale è rappresentata dalla complessità dei requisiti legislativi e normativi e il supporto fornito da Ema mira soprattutto a garantire che le attività di sviluppo soddisfino gli standard normativi in materia di qualità, sicurezza ed efficacia del prodotto Atmp. Per raggiungere questo obiettivo, l’Agenzia mette a disposizione degli esperti con il compito di identificare precocemente le potenziali lacune negli strumenti e nelle procedure gestite dagli sviluppatori del settore accademico. In questo modo, si dovrebbe rendere più fluido e veloce il percorso verso la presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio.
Il supporto di Ema
Gli incentivi per le organizzazioni accademiche che partecipano al progetto pilota includono una riduzione del 90% delle tariffe sia per la consulenza scientifica iniziale che per il follow-up e le ispezioni pre-autorizzazione. Le domande di autorizzazione all’immissione in commercio per i medicinali orfani per uso umano beneficeranno di una riduzione del 100% delle tariffe, mentre per le altre domande il pagamento sarà differito fino alla notifica della decisione finale per l’Atmp in questione.
Il documento sugli incentivi tariffari specifica che la remunerazione delle autorità nazionali
competenti per queste attività non sarà ridotta.
Le organizzazioni accademiche selezionate beneficeranno di un punto di contatto Ema dedicato nell’ufficio dell’area terapeutica di competenza. L’Agenzia potrà anche nominare un team di supporto per fornire supporto normativo e scientifico, a seconda della fase di sviluppo e della natura del programma. Le attività nell’ambito del progetto pilota possono comprendere teleconferenze preparatorie per verificare la pianificazione, identificare le potenziali esigenze di supporto aggiuntivo e integrare i meccanismi di interazione nell’ambito degli strumenti esistenti.
Un altro obiettivo del programma è l’ottimizzazione delle riunioni che precedono la
presentazione della proposta, insieme ai debriefing prima e dopo le interazioni con le autorità normative. Particolare attenzione sarà rivolta alla valutazione periodica del livello di maturità dei progetti.
L’Ema fornirà inoltre un sostegno finanziario ai candidati accademici selezionati per le attività relative agli Atmp individuati. In particolare, l’Agenzia concederà gli stessi incentivi previsti per le micro, piccole e medie imprese, in relazione alle tariffe stabilite dal Regolamento (CE) n. 297/95 del Consiglio e dalle sue norme di attuazione.
I primi beneficiari
Tre progetti sono già stati selezionati.
ARI-0001 un prodotto con recettore chimerico dell’antigene (CAR) basato sulle cellule T dei pazienti, sviluppato dall’Hospital clínic de Barcelona, è stato il primo progetto ad accedere al pilota. Il prodotto è stato ammesso allo schema PRIME nel dicembre 2021 ed è destinato al trattamento di pazienti di età superiore ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta recidivata/refrattaria.
Il secondo bando si è chiuso nel dicembre 2023 e ha visto la partecipazione di 11 candidati, tra cui sono state selezionate due nuove organizzazioni accademiche: il Berlin center for advanced therapies (BeCAT)-Charité, che sta sviluppando TregTacRes, una terapia genica basata su cellule T modificate da utilizzare come terapia aggiuntiva dopo il trapianto e la terapia genica Telethon 003 (etuvetidigene autotemcel) della Fondazione Telethon, mirata alla sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara immunodeficienza potenzialmente letale.
La nuova fase del progetto prevede il reclutamento di cinque nuovi partecipanti entro la fine del 2024. I primi risultati del progetto pilota sono attesi per il 2025.
Requisiti per la candidatura
Gli sviluppatori accademici attivi nell’UE possono presentare domanda di partecipazione al
progetto pilota a condizione che abbiano già generato alcuni dati di proof-of-principle sull’Atmp interessato. Lo status accademico dell’organizzazione sarà verificato dall’Ema durante la fase di selezione. I candidati possono includere ospedali o organizzazioni di ricerca e ospedali pubblici o senza scopo di lucro, istituti di istruzione superiore, partenariati o consorzi pubblico-privati, e organizzazioni di ricerca internazionali, purché abbiano sede in Unione europea. Nel caso di progetti che coinvolgono anche partecipanti extra-UE, il ricercatore principale deve avere sede nell’Unione e le sperimentazioni cliniche devono includere pazienti di uno Stato membro. Lo sponsor accademico deve essere libero da accordi operativi con qualsiasi azienda farmaceutica e può operare liberamente attraverso i diritti di proprietà intellettuale sul prodotto.
A sostegno della domanda devono essere presentate evidenze cliniche preliminari sui pazienti e informazioni sul meccanismo d’azione ottenute con studi non clinici. Dovrebbe essere disponibile anche uno sviluppo qualitativo sufficientemente maturo, da valutare rispetto al processo farmaceutico e al processo di produzione Gmp previsto, per supportare meglio lo sviluppo clinico in una fase successiva o una richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio nell’UE.
Lo sponsor accademico deve inoltre avere pieno accesso ai dati relativi allo sviluppo e alla
fabbricazione del prodotto, ad esempio al controllo delle materie prime critiche. Le conoscenze necessarie per interagire con successo con l’Ema possono essere idealmente fornite da una persona specifica (anche un consulente) nominata dallo sponsor e con esperienza nel campo dello sviluppo del prodotto e degli affari regolatori.
Procedura
La concessione degli incentivi tariffari avverrà previa verifica da parte dell’Ema della
documentazione presentata dai richiedenti. Dopo esito positivo della verifica, i partecipanti al progetto pilota avranno un periodo di sei mesi per presentare le loro richieste di consulenza scientifica o di autorizzazione all’immissione in commercio. Controlli ex-post e prove che confermino il soddisfacimento dei criteri per la riduzione delle tariffe possono essere richiesti in qualsiasi momento fino alla conclusione della procedura in questione.
