La ricerca di nuove terapie è inarrestabile e ormai tutte le aziende biotech stanno investendo sullo sviluppo di terapie avanzate. Così le malattie rare, a volte definite orfane, sono oggetto di numerosi studi e un numero sempre più ampio di patologie sta andando incontro a possibili cure.
Tra queste vale la pena citare lo sviluppo di terapie a base di cellule staminali neurali per curare alcune malattie neurologiche, mentre la terapia genica e personalizzata è sempre più all’avanguardia e punta alla cura di malattie del metabolismo epatico.
La dottoressa Maria Luisa Nolli ci ha parlato di tutto questo nell’intervista rilasciata a MakingLife, essendo coinvolta in prima persona nel settore dell’industria farmaceutica, da sempre volta alla promozione dello sviluppo di queste nuove tecnologie che hanno cambiato e cambieranno ancora il volto della medicina.
Lo sviluppo delle terapie avanzate richiede passaggi complessi, molto tempo e dedizione, a partire dai gruppi di ricerca impegnati nello sviluppo di nuovi vettori in particolare per la terapia genica e per la terapia con Car-T; solo dopo lunghe sperimentazioni in vitro e in vivo si può parlare di trials clinici che prevedono diverse fasi per l’approvazione del farmaco sul mercato.
Le aziende biotech che si occupano dello sviluppo di ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) devono affrontare numerose sfide, prima tra tutte quella economica data dal fatto che queste cure sono spesso personalizzate, quindi destinate a un singolo paziente, o al limite a una nicchia di paziente affetti da una malattia rara. L’approccio migliore per le grandi aziende farmaceutiche per lo sviluppo di questi farmaci è quello di affidare la parte di ricerca e sviluppo a enti esterni, spesso universitari, abbattendo quindi i costi. Solo se i risultati delle successive fasi di sperimentazione sono promettenti, le aziende investono più fondi sul farmaco in sviluppo. Questo modello di business si sta rivelando vincente all’interno dell’ambito biotech farmaceutico.
Con un accenno al PNRR la dottoressa Nolli ricorda quanto sia importante non perdere l’occasione di presentare nuovi ed innovativi progetti che possano portare fondi ai centri di ricerca universitari e alle compagnie biotech, oltre al fatto che è una grande opportunità di networking tra laboratori e aziende di diversa provenienza, tutti votati al progresso delle terapie avanzate.
