L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e i Capi delle Agenzie dei Medicinali (HMA – HMA-Heads of Medicines Agencies) hanno pubblicato il piano strategico congiunto Data and AI in medicines regulation to 2028. Questo documento mira a rivoluzionare la regolamentazione dei medicinali nell’Unione Europea attraverso l’uso avanzato di dati e intelligenza artificiale (AI), con l’obiettivo di migliorare l’accesso dei pazienti a terapie sicure e di qualità, rafforzando la salute pubblica e animale.
Obiettivi strategici del piano
Il piano si inserisce nella più ampia strategia della rete delle agenzie regolatorie europee, delineata nella European medicines agencies network strategy to 2028 (EMANS 2028). L’obiettivo principale è sfruttare la crescente disponibilità di dati per migliorare i processi regolatori, rendendoli più efficienti, basati su evidenze solide e in grado di rispondere alle esigenze di un sistema sanitario in rapida trasformazione.
Il documento definisce una roadmap dettagliata per la gestione, l’analisi e la condivisione dei dati all’interno della rete, garantendo elevati standard di sicurezza, etica e qualità. Uno degli elementi centrali del piano è il rafforzamento delle capacità analitiche della rete, attraverso l’adozione di metodologie consolidate come la biostatistica, la modellazione e la simulazione, accanto a tecniche innovative come la farmaco epidemiologia e l’analisi di dati meno comuni, tra cui dati genomici, sintetici, derivanti da gemelli digitali e basati sull’esperienza dei pazienti.
Accesso ai dati clinici e Real-World Evidence
Un altro pilastro del piano è l’accesso ai dati clinici. Il progetto pilota del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA continuerà a esplorare i benefici e le modalità pratiche di accesso ai dati individuali dei pazienti raccolti durante gli studi clinici. Questo approccio consente di approfondire l’analisi delle evidenze, migliorando la comprensione dell’efficacia e della sicurezza dei medicinali in contesti reali.
Parallelamente, la piattaforma Data Analysis and Real World Interrogation Network (DARWIN EU®) sarà ulteriormente potenziata per ampliare la sua capacità di generare evidenze reali, colmando lacune di conoscenza su utilizzo, sicurezza e benefici dei medicinali in diverse popolazioni e contesti clinici.
Gestione dei Dati Master
La gestione dei dati master è un elemento cruciale del piano. Il piano promuove l’armonizzazione e l’implementazione del Product Management Service (PMS), riconosciuto come la fonte principale di dati master sui medicinali autorizzati nell’UE. Il PMS faciliterà l’interoperabilità dei dati e dei sistemi regolatori, supportando casi d’uso a livello europeo, come la tracciabilità dei prodotti e la gestione delle informazioni regolatorie. Questo sforzo mira a creare un ecosistema di dati più integrato e accessibile, riducendo la frammentazione e migliorando l’efficienza operativa della rete.
Integrazione dell’Intelligenza Artificiale
L’intelligenza artificiale rappresenta una delle componenti più innovative del piano, con un potenziale trasversale lungo l’intero ciclo di vita dei medicinali, dalla scoperta alla farmacovigilanza post-commercializzazione. Il documento sottolinea l’importanza di un’adozione responsabile dell’AI, che sia sicura, trasparente e in linea con gli standard etici. A tal fine, il piano prevede una serie di iniziative chiave:
- Supporto ai comitati scientifici e all’industria: l’EMA collaborerà con i suoi comitati scientifici e con l’industria farmaceutica per valutare le applicazioni dell’AI in tutte le fasi dello sviluppo e della regolazione dei medicinali. Questo include l’uso dell’AI per l’analisi dei dati clinici, la predizione degli esiti terapeutici e l’ottimizzazione dei processi regolatori.
- Sviluppo di linee guida: saranno elaborate linee guida specifiche sull’uso dell’AI nello sviluppo clinico e nella farmacovigilanza, fornendo un quadro normativo chiaro per garantire la qualità e la sicurezza delle applicazioni basate su AI.
- Formazione e collaborazione: la rete regolatoria riceverà formazione sull’AI, con l’obiettivo di sviluppare competenze interne e favorire la condivisione di strumenti e buone pratiche. Saranno inoltre promosse collaborazioni a livello europeo e internazionale per allineare gli approcci e massimizzare l’impatto dell’AI.
- Framework per strumenti AI: il piano prevede la creazione di un quadro per la condivisione e lo sviluppo collaborativo di strumenti basati su AI, riducendo i costi e accelerando l’adozione di soluzioni innovative.
L’AI offre opportunità significative, come l’automazione di processi complessi, l’analisi predittiva per identificare segnali di sicurezza e l’ottimizzazione della progettazione degli studi clinici. Tuttavia, il suo utilizzo richiede un equilibrio attento tra innovazione e gestione dei rischi, come la necessità di garantire la trasparenza degli algoritmi e la protezione dei dati personali.
Contesto legislativo e coordinamento strategico
Il piano si inserisce in un contesto di profonda trasformazione normativa nell’UE, con l’introduzione di nuove iniziative legislative che ridefiniranno il panorama della salute e della regolazione dei medicinali. Tra queste, spiccano la riforma della legislazione farmaceutica, Spazio Europeo dei Dati Sanitari (EHDS), l’Interoperable Europe Act e l’AI Act. Queste normative mirano a promuovere l’innovazione, l’interoperabilità e la sicurezza nell’uso dei dati e delle tecnologie digitali, creando un ecosistema favorevole alla trasformazione digitale del settore sanitario.
Per garantire un’attuazione efficace del piano, EMA e HMA hanno istituito un nuovo gruppo consultivo strategico, il Network Data Steering Group (NDSG), nato dalla fusione del Big Data Steering Group e del Network Data Board. Questo gruppo avrà il compito di supervisionare l’implementazione delle iniziative, coordinare le attività tra le agenzie nazionali e coinvolgere gli stakeholder, tra cui l’industria, i professionisti sanitari e i pazienti. La collaborazione sarà un elemento chiave per superare le sfide legate alla frammentazione dei dati, alle differenze normative tra gli Stati membri e alla necessità di sviluppare competenze specialistiche in tutta la rete.
Opportunità e sfide per l’industria farmaceutica
Il piano Data and AI in medicines regulation to 2028 rappresenta un passo avanti verso la modernizzazione della regolamentazione farmaceutica in Europa, posizionando l’UE come leader globale nell’adozione di approcci basati sui dati e tecnologicamente avanzati. L’enfasi sull’integrazione di dati reali e sull’AI risponde alla crescente complessità del settore, dove la quantità di dati generati da studi clinici, farmacovigilanza e utilizzo reale dei medicinali richiede strumenti sofisticati per essere trasformata in valore tangibile.
Per l’industria farmaceutica, il piano offre numerose opportunità. L’accesso a dati reali attraverso DARWIN EU® può supportare lo sviluppo di medicinali più mirati e l’ottimizzazione degli studi clinici, riducendo i costi e i tempi di sviluppo. L’adozione dell’IA, se supportata da linee guida chiare, può migliorare l’efficienza dei processi, dalla scoperta di nuovi farmaci alla gestione della farmacovigilanza. Inoltre, l’armonizzazione dei dati master attraverso il PMS faciliterà la conformità normativa e la gestione delle informazioni sui prodotti a livello europeo, semplificando le operazioni per le aziende che operano in più mercati.
Tuttavia, il successo del piano dipenderà dalla capacità di affrontare diverse sfide. In primo luogo, l’adozione dell’AI richiede un equilibrio tra innovazione e rigore etico. La trasparenza degli algoritmi, la protezione dei dati personali e la gestione dei bias nei modelli AI saranno aspetti cruciali per mantenere la fiducia degli stakeholder. In secondo luogo, la frammentazione dei dati e le differenze nei sistemi regolatori tra gli Stati membri rappresentano un ostacolo significativo. L’armonizzazione dei processi e l’interoperabilità dei sistemi richIederanno investimenti sostanziali e un impegno coordinato a livello europeo. Le autorità regolatorie dovranno lavorare in sinergia per superare le disparità tra i diversi contesti normativi nazionali, definendo standard comuni e promuovendo infrastrutture digitali interoperabili. Questo richiede non solo risorse tecniche, ma anche una governance solida e una volontà politica condivisa.
Un’ulteriore sfida riguarda lo sviluppo delle competenze. Per realizzare pienamente le potenzialità del piano, sarà necessario rafforzare le capacità analitiche e digitali all’interno delle agenzie regolatorie, dell’industria farmaceutica e dei sistemi sanitari. La formazione continua e l’attrazione di talenti nei campi dell’AI, della data science e della normativa digitale saranno determinanti per garantire un’implementazione efficace e sostenibile.
Un modello visionario per il futuro della regolamentazione farmaceutica
Il piano Data and AI in medicines regulation to 2028 propone un modello innovativo e visionario per affrontare le sfide del futuro nella regolamentazione farmaceutica. Affidandosi a dati di alta qualità e a tecnologie intelligenti, l’Europa punta a migliorare l’efficienza dei processi, la sicurezza dei farmaci e la tempestività dell’accesso alle cure.
Perché questa trasformazione abbia successo, sarà però fondamentale agire su più livelli: armonizzazione normativa, sviluppo delle competenze, investimenti in infrastrutture digitali e rafforzamento della fiducia pubblica.
Con un approccio collaborativo, responsabile e lungimirante, i dati e l’intelligenza artificiale possono diventare il motore di una regolamentazione più efficace, trasparente e vicina ai bisogni reali dei cittadini europei.
Fonte: EMA – Leveraging the power of data for public and animal health