Con la pubblicazione della Determina del Presidente AIFA n. 966/2025 (G.U. n. 157 del 9 luglio 2025), l’Agenzia Italiana del Farmaco ha aggiornato in modo sostanziale i criteri per il riconoscimento dell’innovatività terapeutica dei farmaci, come previsto dall’art. 1, commi 281–292 della Legge di Bilancio 2025 (L. 30 dicembre 2024, n. 207).
Il nuovo assetto si fonda su un approccio più selettivo e rigoroso, ma introduce al contempo incentivi concreti per le aziende che investono in Italia e premialità per lo sviluppo di antibiotici attivi contro germi multiresistenti, secondo la strategia delineata nel Comunicato AIFA n. 34/2025 del 14 luglio.
Un processo a tre criteri: bisogno, vantaggio, prove
Secondo quanto definito nell’Allegato 1 alla Determina 966/2025, il riconoscimento dell’innovatività si basa su tre pilastri:
- Bisogno terapeutico: quantifica la necessità clinica, tenendo conto della presenza e dell’efficacia delle opzioni disponibili per l’indicazione in esame.
- Vantaggio terapeutico aggiunto: valuta il beneficio clinico del nuovo farmaco rispetto agli standard attuali, in termini di efficacia, sicurezza e qualità della vita.
- Qualità delle prove: giudica la robustezza metodologica degli studi a supporto, secondo il sistema GRADE (Grading of Recommendations Assessment, Development and Evaluation).
Per essere considerato innovativo, un medicinale deve ottenere una valutazione almeno moderata in ciascuno dei tre ambiti. Tuttavia, in presenza di malattie rare o ultra-rare, AIFA ammette maggiore flessibilità, riconoscendo la difficoltà di condurre studi comparativi su popolazioni limitate.
L’innovazione non è (solo) novità
Una delle principali novità introdotte riguarda la fine dell’automatismo tra novità e innovatività. Non è più sufficiente che un farmaco sia “first in class” per ottenere lo status di innovativo. Deve dimostrare un reale beneficio clinico rispetto alle alternative già rimborsate nel Prontuario Farmaceutico Nazionale.
Non saranno oggetto di valutazione dell’innovatività i seguenti casi:
- Medicinali con principio attivo non più coperto da brevetto;
- Richieste di innovatività su nuove indicazioni terapeutiche presentate oltre 10 anni dopo la prima attribuzione;
- Antibiotici attivi su germi multiresistenti classificati “reserve” dall’OMS o nella Bacterial Priority Pathogens List, per i quali è previsto un automatismo di accesso al Fondo.
Premio a chi investe in Italia
Per la prima volta, i criteri AIFA considerano un valore aggiunto il fatto che lo sviluppo preclinico e clinico del farmaco sia stato interamente o prevalentemente condotto in Italia. Come specificato nel Comunicato AIFA, tale fattore può incidere positivamente nel processo valutativo, offrendo un vantaggio competitivo alle imprese che operano sul territorio nazionale.
L’obiettivo, come dichiarato dal presidente AIFA Robert Nisticò, è duplice: favorire la ricerca nazionale e rendere sostenibili gli incentivi pubblici, concentrandoli su farmaci che rappresentano un vero progresso terapeutico.
Antibiotici “reserve”: accesso diretto al Fondo
La lotta alla resistenza antimicrobica (AMR) rappresenta un altro pilastro della riforma. Gli antibiotici classificati come “reserve” nella scala AWaRe dell’OMS (scarica qui il manuale antibiotici AWaRe), attivi contro patogeni prioritari, vengono automaticamente considerati “innovativi” ai fini dell’accesso al Fondo Farmaci Innovativi, per il quale è stato stanziato un plafond dedicato di 100 milioni di euro.
Questa categoria di farmaci:
- Non è soggetta alla triplice valutazione (bisogno, vantaggio, prove);
- Gode di accesso prioritario alla rimborsabilità SSN;
- Ha diritto a una corsia preferenziale negli approvvigionamenti ospedalieri.
La nuova modulistica: trasparenza e standardizzazione
Le richieste di innovatività devono ora essere presentate tramite un modulo standard (Allegato 2 alla Determina), che prevede una sezione per ciascuno dei tre criteri, da compilare con evidenze cliniche e razionali sintetici. Per gli antibiotici, è previsto un modulo separato (Allegato 3), che richiede l’esplicita indicazione di attivazione contro patogeni multiresistenti e copertura brevettuale.
I farmaci innovativi oggi: dati e numeri
Gli Allegati 4a,4be5riportano l’elenco aggiornato dei farmaci che hanno ottenuto lo status di innovatività piena o condizionata.
La spesa complessiva sostenuta nel 2024 per i farmaci innovativi ha superato 650 milioni di euro, confermando l’importanza strategica di un sistema di selezione rigoroso e trasparente.
Selettività e visione industriale
La riforma dei criteri AIFA per l’innovatività terapeutica introduce un approccio più selettivo, ma anche più premiale per la ricerca di qualità, con un occhio all’impatto industriale e sanitario. La distinzione tra ciò che è semplicemente “nuovo” e ciò che è veramente utile per i pazienti e il SSN segna un passo decisivo verso una medicina sostenibile, responsabile e fondata sulle evidenze.
