Novartis Gene Therapies annuncia che l’AIFA ha inserito onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®) nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai sensi della legge del 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti con:
- diagnosi genetica (mutazione bi-allelica nel gene SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2)
- diagnosi clinica di SMA di tipo 1.
La L. 648/96 prevede che il SSN, in attesa del completamento dell’iter procedurale per la definizione di prezzo e rimborsabilità a carico del SSN stesso, possa erogare i farmaci:
- innovativi in commercio negli altri Stati ma non sul territorio nazionale,
- sottoposti a sperimentazione clinica,
- approvati per un’indicazione terapeutica diversa.
Onasemnogene abeparvovec
Onasemnogene abeparvovec è una terapia genica per la SMA ed è concepito per affrontare la causa genetica della malattia. Infatti agisce sostituendo la funzione del gene mancante o non funzionante SMN1, fornendo una copia funzionale del gene SMN1 umano. Così arresta la progressione della SMA attraverso l’espressione prolungata della proteina SMN.
Onasemnogene abeparvovec si somministra una sola volta nella vita del paziente per via endovenosa.
Zolgensma è stato approvato nel maggio 2019 dalla U.S. FDA e dalle autorità regolatorie di Giappone, Europa, Israele e Brasile.
Rappresenta la prima terapia approvata della piattaforma innovativa di Novartis Gene Therapies nata con l’obiettivo di trattare malattie monogeniche rare, utilizzando la terapia genica.
Oltre 700 pazienti.sono stati trattati con questa terapia negli studi clinici, nella fase commerciale e nel corso del programma di accesso gestito negli Stati Uniti.
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