I Real World Evidence sono diventati una delle parole più ricorrenti nel dibattito sul futuro della sanità e dell’industria farmaceutica. Regolatori, aziende, payor e decisori politici li citano come la soluzione per superare i limiti dei trial clinici tradizionali, migliorare l’accesso all’innovazione e rendere più sostenibili i sistemi sanitari.
Eppure, a distanza di anni dall’inizio di questa narrazione, l’impatto reale dei RWE sulle decisioni regolatorie e di rimborso resta limitato.
Il motivo è semplice, ma spesso ignorato: il problema dei RWE non è scientifico. È infrastrutturale.
Dati ovunque, evidenze da nessuna parte
L’Europa produce una quantità enorme di dati sanitari: cartelle cliniche elettroniche, registri di patologia, database amministrativi, dati di prescrizione, follow-up post-marketing. Il problema non è la scarsità, ma la frammentazione.
Ogni Paese, ogni regione, spesso ogni struttura utilizza sistemi diversi, standard diversi, codifiche diverse. I dati esistono, ma non dialogano. E senza interoperabilità, non esiste evidenza utilizzabile su larga scala.
Il paradosso è evidente: più dati raccogliamo, meno riusciamo a usarli in modo sistemico.
Interoperabilità: il grande convitato di pietra
L’interoperabilità è il presupposto tecnico di qualsiasi strategia sui RWE. Senza la capacità di integrare fonti diverse, confrontare dati omogenei e ricostruire percorsi di cura, i RWE restano esercizi locali, difficilmente generalizzabili.
Non si tratta solo di tecnologia, ma di governance. Standard comuni, modelli di dato condivisi e regole chiare sull’accesso sono ancora l’eccezione, non la norma. Progetti europei come l’EHDS promettono di colmare questo divario, ma la distanza tra ambizione normativa e realtà operativa è ancora significativa.
Qualità del dato: il problema invisibile
Un altro nodo critico è la qualità. I dati real-world non nascono per la ricerca, ma per la pratica clinica e amministrativa. Sono incompleti, disomogenei, spesso affetti da bias difficili da correggere a posteriori.
Senza processi strutturati di controllo e validazione, il rischio è costruire analisi sofisticate su fondamenta fragili. Questo spiega la cautela di molte agenzie HTA e autorità regolatorie nell’utilizzare i RWE come base decisionale primaria.
Il problema non è l’assenza di metodologie statistiche, ma l’assenza di una filiera del dato pensata per generare evidenza.
Governance: chi decide cosa vale come evidenza
Chi decide se un dato è utilizzabile? Chi ne certifica la qualità? Chi ne governa l’uso secondario?
In Europa, le risposte a queste domande sono ancora frammentate.
Ospedali, regioni, Stati, aziende e autorità regolatorie hanno ruoli sovrapposti e spesso non coordinati. Il risultato è un ecosistema in cui l’accesso ai dati è complesso, lento e incerto, scoraggiando investimenti strutturali in RWE.
Senza una governance chiara, i RWE restano iniziative sperimentali, non strumenti sistemici.
RWE, AI e l’illusione del data-driven
L’intelligenza artificiale viene spesso presentata come la soluzione finale. Ma l’AI non risolve problemi di infrastruttura. Li amplifica. Modelli avanzati applicati a dati frammentati e di bassa qualità producono risultati altrettanto fragili.
Prima di parlare di sanità data-driven, serve costruire le basi: interoperabilità, qualità, governance. Senza queste, l’AI rischia di trasformarsi in una scorciatoia narrativa più che in una leva reale di cambiamento.
Il ruolo crescente del post-marketing
EMA e altre autorità stanno spingendo sempre di più verso l’uso dei RWE nel post-marketing, per monitorare efficacia e sicurezza nel mondo reale. È una direzione inevitabile, soprattutto per terapie innovative approvate con dati limitati.
Ma senza un’infrastruttura adeguata, questa strategia rischia di generare aspettative che il sistema non è ancora in grado di soddisfare. Il rischio è spostare il problema più avanti nel ciclo di vita del farmaco, senza risolverlo.
Un problema industriale, non solo sanitario
La fragilità dell’infrastruttura dei RWE non è solo un problema per i decisori pubblici. È un problema industriale. Aziende che non riescono a generare evidenze real-world solide faticano a dimostrare valore, negoziare prezzi e pianificare investimenti.
In un contesto globale competitivo, la capacità di usare i dati diventa un fattore di attrattività. Se l’Europa non colma questo gap, rischia di perdere terreno nonostante l’eccellenza scientifica e clinica.
Senza infrastruttura, i RWE restano una promessa
I Real World Evidence non falliscono perché mancano dati o competenze analitiche. Falliscono perché manca un’infrastruttura che li renda affidabili, accessibili e utilizzabili in modo sistemico.
Finché l’Europa non affronterà il tema come una priorità infrastrutturale – al pari di reti energetiche o logistiche – i RWE resteranno una promessa ricorrente, ma incompiuta.
E senza RWE solidi, anche le decisioni su accesso, valore e sostenibilità continueranno a poggiare su basi fragili.
