Dopo un 2024 già definito “storico” per numero di autorizzazioni, il 2025 non sarà da meno. Secondo il dossier Horizon Scanning 2025 pubblicato da AIFA, sono 112 i nuovi farmaci in attesa di approvazione da parte dell’EMA, di cui 57 contenenti nuove sostanze attive. Fra questi, ben 27 sono medicinali orfani destinati alle malattie rare – un dato che conferma la spinta dell’industria verso nicchie terapeutiche ad alto bisogno clinico e valore aggiunto.
Il cuore pulsante dell’innovazione resta l’area oncologica e oncoematologica: il 31,6% dei farmaci contenenti nuove sostanze attive è destinato al trattamento di tumori solidi o ematologici. Seguono neurologia (15,8%), malattie metaboliche e infettive.
Ma ciò che colpisce non è solo la quantità. È la qualità dei prodotti in arrivo: dalle terapie geniche e cellulari alle nuove combinazioni molecolari, passando per vaccini innovativi e farmaci di precisione. Una trasformazione silenziosa, ma radicale.
Oncologia e neurologia: i motori dell’innovazione
Tra i medicinali più attesi spiccano novità cruciali per le aree più critiche della medicina moderna. In oncologia, il farmaco Linvoseltamab ha appena ottenuto il parere positivo dell’EMA per il trattamento del mieloma multiplo recidivante e refrattario. L’Aumolertinib promette nuove chance per il carcinoma polmonare non a piccole cellule, mentre il Vorasidenib, con designazione orfana, rappresenta una possibile svolta per l’astrocitoma e l’oligodendroglioma.
Sul fronte neurologico, l’Alzheimer resta terreno di scontro tra speranze e delusioni. Dopo la frenata su Donanemab per rischi di sicurezza, è stato approvato Lecanemab, mentre si attendono i risultati definitivi su Blarcamesine, capace secondo gli studi di migliorare le capacità cognitive del 14% dopo 70 settimane.
Malattie rare e terapie avanzate: la nuova frontiera
Il 2025 sarà anche l’anno delle terapie geniche e cellulari. Sono nove i medicinali avanzati in valutazione, con indicazioni che spaziano dal melanoma metastatico alla distrofia muscolare di Duchenne. Particolarmente promettente è Lifileucel, terapia cellulare per melanomi non resecabili: utilizza linfociti T tumorali del paziente stesso, re-ingegnerizzati in laboratorio e re-infusi per attivare una risposta immunitaria.
Spiccano anche Beremagene geparvavec, terapia genica topica per l’epidermolisi bollosa distrofica, e Obecabtagene autoleucel, una nuova Car-T per la leucemia linfoblastica acuta a cellule B.
Vaccini e prevenzione: nuove armi sul fronte infettivo
Accanto alle cure, si rafforza anche il fronte della prevenzione. Tra i nuovi vaccini in arrivo: quello acellulare contro la pertosse, il vaccino pneumococcico 21-valente per gli adulti, e Clesrovimab, monoclonale per proteggere neonati e bambini piccoli dal virus respiratorio sinciziale, con una singola somministrazione nella stagione a rischio.
Particolarmente strategico è anche il vaccino contro la Chikungunya, già inserito nel programma PRIME per medicinali di interesse prioritario.
Generici, biosimilari e nuove indicazioni: una leva per l’equilibrio economico
Non solo innovazione radicale. Il report evidenzia anche l’attesa per 35 biosimilari e 10 equivalenti, strumenti fondamentali per liberare risorse e mantenere l’equilibrio del sistema. A questi si aggiungono 61 estensioni di indicazione terapeutica, in gran parte relative a farmaci oncologici e oncoematologici, segno della continua evoluzione anche dei prodotti già presenti sul mercato.
La sfida della sostenibilità: una governance da ripensare
A fronte di questa ondata innovativa, si impone una riflessione sul piano economico e strategico.
La previsione di un nuovo anno record per l’immissione in commercio di nuove terapie è una buona notizia, che ci pone però sempre più dinanzi al problema di come garantire il giusto equilibrio tra accessibilità alle cure e sostenibilità economica
Roberto Nisticò, presidente AIFA
Il tetto per compartimenti stagni non regge più: serve una logica integrata, capace di valutare il valore reale della terapia, anche in termini di risparmi su ospedalizzazioni, invalidità e costi sociali.
Il direttore tecnico-scientifico Pierluigi Russo aggiunge: «L’Horizon Scanning è uno strumento utile per anticipare gli impatti, ma AIFA da sola non può governare il sistema. Servono sinergie istituzionali e un ruolo più strutturato per l’Health Technology Assessment».
Verso un nuovo equilibrio: innovazione sì, ma sostenibile
Il 2025 sarà un anno di svolta, ma anche di tensione sistemica. Da un lato, si moltiplicano le opportunità terapeutiche per pazienti che fino a ieri non avevano alternative. Dall’altro, cresce il rischio di una sanità a due velocità, dove l’accesso alle cure potrebbe diventare selettivo.
Per evitarlo, l’Italia dovrà dotarsi non solo di fondi, ma di una nuova intelligenza di sistema. L’innovazione va governata, non subita.