Durante il Congresso annuale dell’Associazione Europea di Ematologia (EHA) 2024, Vertex ha presentato i dati a lungo termine su CASGEVY® (exa-cel), la prima terapia di editing genico basata su CRISPR/Cas-9, approvata per il trattamento di anemia falciforme grave (SCD) e beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT).
I dati presentati si riferiscono a più di 100 pazienti (46 SCD; 56 TDT) trattati con exa-cel nel corso di studi clinici, il cui follow-up più lungo si estende a più di 5 anni. I risultati di efficacia sono coerenti con le analisi degli endpoint primari e secondari precedentemente riportati da questi studi con exa-cel e continuano a dimostrare un beneficio clinico potenzialmente trasformativo con livelli duraturi e stabili di emoglobina fetale (HbF) e di editing allelico.
Haydar Frangoul, M.D., M.S., Direttore Medico di Ematologia e Oncologia Pediatrica presso il Sarah Cannon Research Institute e il TriStar Centennial Children’s Hospital di HCA Healthcare, dichiara:
Positivo, anche il commento di Franco Locatelli, M.D., Ph.D., Professore di Pediatria presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma, Direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù:
In sintesi, i punti principali della presentazione possono essere così elencati:
- I risultati degli studi CLIMB-111, -121 e -131 sono stati accettati per la presentazione orale.
- I dati di questi studi, con un follow-up più lungo di oltre cinque anni, dimostrano il beneficio potenzialmente trasformativo e duraturo di exa-cel.
- Il profilo di sicurezza è coerente con il condizionamento con busulfano e il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche.