Vertex presenta i dati positivi a lungo termine di CASGEVY®

Risultati efficaci per la prima terapia di editing genico basata su CRISPR/Cas-9, approvata per il trattamento di anemia falciforme grave (SCD) e beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT)

0
212

Durante il Congresso annuale dell’Associazione Europea di Ematologia (EHA) 2024, Vertex ha presentato i dati a lungo termine su CASGEVY® (exa-cel), la prima terapia di editing genico basata su CRISPR/Cas-9, approvata per il trattamento di anemia falciforme grave (SCD) e beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT).

I dati presentati si riferiscono a più di 100 pazienti (46 SCD; 56 TDT) trattati con exa-cel nel corso di studi clinici, il cui follow-up più lungo si estende a più di 5 anni. I risultati di efficacia sono coerenti con le analisi degli endpoint primari e secondari precedentemente riportati da questi studi con exa-cel e continuano a dimostrare un beneficio clinico potenzialmente trasformativo con livelli duraturi e stabili di emoglobina fetale (HbF) e di editing allelico.

Haydar Frangoul, M.D., M.S., Direttore Medico di Ematologia e Oncologia Pediatrica presso il Sarah Cannon Research Institute e il TriStar Centennial Children’s Hospital di HCA Healthcare, dichiara:

[su_quote cite]Il beneficio potenzialmente trasformativo riscontrato nei pazienti affetti da anemia falciforme nel corso dello studio è impressionante se si considera il peso significativo e cumulativo della malattia che le persone affette da questa malattia del sangue devono affrontare[/su_quote]

Positivo, anche il commento di Franco Locatelli, M.D., Ph.D., Professore di Pediatria presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma, Direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù:

[su_quote cite]I dati presentati oggi relativi ai pazienti adulti e adolescenti con TDT si aggiungono al crescente numero di evidenze a favore di exa-cel, confermando l’importanza di garantire la disponibilità di questo trattamento innovativo ai pazienti eleggibili il prima possibile. Con il follow-up più lungo, che ha ora raggiunto più di cinque anni e che dimostra livelli stabili di emoglobina totale e fetale, vi è ora evidenza di un beneficio duraturo derivante da exa-cel per i pazienti a cui il trattamento è stato somministrato[/su_quote]

In sintesi, i punti principali della presentazione possono essere così elencati:

  • I risultati degli studi CLIMB-111, -121 e -131 sono stati accettati per la presentazione orale.
  • I dati di questi studi, con un follow-up più lungo di oltre cinque anni, dimostrano il beneficio potenzialmente trasformativo e duraturo di exa-cel.
  • Il profilo di sicurezza è coerente con il condizionamento con busulfano e il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche.