L’intelligenza artificiale nel farmaceutico ha superato la fase dell’entusiasmo generico. Non è più soltanto una promessa da convegno, né un esercizio di scenario affidato ai dipartimenti di innovazione. Sta entrando nei processi che sostengono il ciclo di vita del medicinale: sviluppo preclinico, studi clinici, documentazione regolatoria, produzione, farmacovigilanza, real world evidence, controllo qualità e sorveglianza post-marketing.
È questo il dato più rilevante che emerge dal 2025 AI Observatory report pubblicato da EMA e HMA. Il documento non è una guida operativa e non pretende di censire in modo sistematico tutte le applicazioni dell’AI nel settore. È però una fotografia significativa di ciò che sta accadendo dentro e attorno al network regolatorio europeo: l’AI è passata “from concept to practice”, cioè dall’idea alla pratica, con applicazioni discusse sia dalle aziende con i regolatori sia dalle autorità stesse per aumentare efficienza, capacità di analisi e qualità dei processi decisionali.
La nuova domanda: non se usare l’AI, ma come governarla
Per anni il dibattito si è concentrato sulla domanda più semplice: l’intelligenza artificiale può essere utile nel pharma? Oggi quella domanda appare superata. Il punto non è più stabilire se l’AI avrà un ruolo, ma capire come renderla accettabile, controllabile e documentabile in un settore dove ogni decisione deve poter essere spiegata, tracciata e ricondotta a una responsabilità.
Il report EMA AI Observatory 2025 colloca questa trasformazione dentro un quadro regolatorio molto più ampio. L’AI Act europeo è entrato in vigore il 1° agosto 2024 e la sua applicazione procede per fasi: dal 2 febbraio 2025 si applicano, tra l’altro, le norme sulle pratiche vietate e sugli obblighi di AI literacy, mentre dal 2 agosto 2025 sono entrate in applicazione le regole relative ai modelli di general purpose AI. La piena applicazione del regolamento è prevista dal 2 agosto 2026, con alcune eccezioni e periodi transitori specifici.
Per il settore farmaceutico, questo significa che l’AI non può essere considerata solo una tecnologia da adottare, ma deve essere letta come un nuovo oggetto di governance. Non basta scegliere un tool, addestrare un modello o automatizzare un’attività. Serve stabilire chi è responsabile dell’uso, quali dati entrano nel sistema, come vengono verificati gli output, quali limiti sono accettabili, come vengono gestiti errori, bias, aggiornamenti, cybersecurity e controllo umano.
È un cambio di prospettiva profondo: l’AI non entra nel pharma come scorciatoia, ma come nuovo livello di complessità da integrare nei sistemi qualità, nei processi regolatori e nella cultura professionale.
Dove l’AI sta già entrando nel ciclo di vita del medicinale
Uno degli aspetti più interessanti del report è la varietà degli ambiti in cui le applicazioni di AI sono già state discusse con le aziende nell’ambito di interazioni regolatorie. Le aree non riguardano solo la ricerca iniziale o la generazione di ipotesi, ma attraversano l’intero ciclo di vita del medicinale.
Nel preclinico, l’AI viene esplorata per identificare candidati farmaci, supportare la drug discovery e generare evidenze. Nello sviluppo clinico compaiono applicazioni legate alla selezione dei pazienti, alla previsione degli outcome, all’imaging medico, agli endpoint digitali, alle misure riferite dai pazienti, alla valutazione di eventi clinici, al dosing e persino a trial in silico. Nel manufacturing, il report cita modelli di processo farmaceutico, digital twin, digitalizzazione dei processi e cell analytics. Trasversalmente, la generative AI viene esplorata per supportare la redazione di documentazione tecnica e regolatoria o la generazione di risposte alle richieste delle autorità.
Questa mappa dice molto. L’AI non è confinata alla ricerca computazionale, né può essere lasciata solo agli specialisti data science. Tocca funzioni diverse, con linguaggi e responsabilità diverse: clinica, regulatory affairs, qualità, produzione, safety, medical writing, CMC, market access, IT, legal e compliance.
Per le aziende, il rischio è che ogni funzione proceda in modo autonomo, adottando soluzioni locali, magari efficaci nel breve periodo ma difficili da difendere quando entrano in un dossier, in un audit o in una discussione con l’autorità. Il tema non è frenare l’innovazione, ma evitare che l’AI diventi un insieme di esperimenti isolati, senza un framework comune.
I regolatori usano l’AI: un cambiamento da non sottovalutare
Il report non guarda solo all’AI usata dall’industria. Una parte rilevante riguarda l’adozione di strumenti AI da parte del network regolatorio europeo. EMA segnala applicazioni orientate soprattutto a knowledge mining, produttività personale, automazione di processi e sistemi, analisi documentale, validazione e quality assurance.
Questo è un passaggio cruciale. Se i regolatori iniziano a usare strumenti di AI per navigare grandi quantità di documenti, recuperare precedenti regolatori, supportare attività di analisi e migliorare l’efficienza interna, cambia anche il modo in cui l’industria deve pensare la propria documentazione.
Non nel senso che i dossier debbano essere “scritti per le macchine”. Ma nel senso che coerenza, struttura, tracciabilità, qualità dei dati e chiarezza argomentativa diventano ancora più importanti. Un dossier poco strutturato, ridondante, incoerente o costruito con logiche documentali deboli rischia di essere più fragile in un contesto in cui anche le autorità dispongono di strumenti più potenti per confrontare, interrogare e analizzare le informazioni.
EMA ha inoltre esteso le funzionalità di Scientific Explorer, strumento di knowledge mining abilitato dall’AI, per supportare EMA e autorità nazionali nella ricerca di informazioni relative alle domande iniziali di autorizzazione all’immissione in commercio, inclusi i public assessment report. L’estensione è disponibile da marzo 2026 e consente agli assessor di cercare precedenti regolatori per nome del medicinale, patologia o parole chiave rilevanti.
Per l’industria, questo segnala una direzione precisa: la regolazione farmaceutica sta diventando sempre più data-driven, comparativa e knowledge-based. La qualità del contenuto resta centrale, ma cambia l’ambiente in cui quel contenuto viene letto, verificato e discusso.
La generative AI e il nodo della documentazione regolatoria
Tra le applicazioni più delicate c’è l’uso della generative AI nella redazione di documentazione tecnica e regolatoria. È uno degli ambiti più promettenti, perché la produzione documentale nel pharma è enorme, ripetitiva in alcune parti, altamente strutturata e spesso soggetta a tempi stretti. Ma è anche uno degli ambiti più rischiosi.
Un modello generativo può aiutare a sintetizzare, confrontare versioni, preparare bozze, estrarre informazioni, produrre risposte preliminari o accelerare attività di medical e regulatory writing. Tuttavia, non può sostituire il controllo esperto. Il problema non è solo l’eventuale “allucinazione” del modello, ma la possibilità di introdurre sfumature imprecise, nessi causali non dimostrati, riferimenti non corretti o formulazioni apparentemente plausibili ma regolatoriamente deboli.
EMA e HMA hanno già pubblicato principi per l’uso sicuro e responsabile dei large language model da parte del network regolatorio, richiamando aspetti come la sicurezza dei dati in input, il pensiero critico, la verifica degli output, la formazione continua e la necessità di sapere a chi rivolgersi in caso di dubbi.
È ragionevole pensare che principi simili debbano diventare patrimonio operativo anche delle aziende. Non basta dire che un testo “è stato revisionato da un umano”. Serve definire che cosa significa revisione, chi la effettua, con quali competenze, su quale versione, secondo quale procedura e con quale tracciabilità.
AI, manufacturing e qualità: il terreno più sensibile
Nel manufacturing farmaceutico l’intelligenza artificiale apre prospettive molto concrete: modelli predittivi di processo, digital twin, analisi di trend, manutenzione predittiva, controllo avanzato, rilevazione precoce di deviazioni, ottimizzazione dei parametri produttivi, supporto alla qualità.
Ma proprio qui emerge una tensione caratteristica del settore. La produzione farmaceutica non può adottare l’AI con la stessa logica con cui si introduce uno strumento di business intelligence. Se un modello supporta una decisione GMP-relevant, entra inevitabilmente in un perimetro di validazione, controllo del cambiamento, data integrity, cybersecurity, audit trail, gestione delle deviazioni e responsabilità decisionale.
Il fatto che il report EMA segnali il manufacturing come uno degli ambiti in cui sono in preparazione ulteriori riflessioni e attività di guidance è particolarmente importante. L’AI applicata alla fabbrica non riguarda solo l’efficienza produttiva: riguarda la capacità di dimostrare che un processo resta sotto controllo anche quando alcune attività analitiche o predittive sono supportate da sistemi complessi, probabilistici e potenzialmente adattivi.
Qui si giocherà una parte decisiva della maturità industriale. Le aziende che sapranno collegare AI, process understanding, quality risk management e lifecycle validation avranno un vantaggio non solo tecnologico, ma regolatorio.
Dieci principi comuni EMA-FDA: verso una convergenza internazionale
Un altro elemento da leggere con attenzione è la convergenza internazionale. EMA e FDA hanno identificato dieci principi di good AI practice nel ciclo di vita del medicinale, con l’obiettivo di orientare l’uso dell’AI nella generazione e nel monitoraggio delle evidenze, dalla ricerca iniziale agli studi clinici, fino alla produzione e alla safety.
È un segnale importante perché l’AI, per sua natura, supera i confini nazionali. I modelli possono essere sviluppati in un Paese, addestrati su dataset internazionali, integrati in piattaforme globali e usati in dossier destinati a più autorità. Senza una convergenza almeno sui principi di base, il rischio sarebbe una frammentazione regolatoria difficile da gestire.
Per le aziende globali, questo significa che la governance dell’AI non può essere costruita solo per rispondere a una singola giurisdizione. Deve essere pensata in modo coerente, documentabile e adattabile ai diversi contesti regolatori. La compliance locale resta necessaria, ma la credibilità dell’approccio dipenderà sempre più dalla solidità del sistema complessivo.
La competenza umana diventa più importante, non meno
Una delle illusioni più diffuse sull’AI è che possa ridurre il peso della competenza. Nel pharma accade il contrario. Più cresce la capacità degli strumenti, più aumenta il bisogno di professionisti capaci di formulare domande corrette, valutare output, interpretare incertezze, riconoscere errori sottili e tradurre risultati tecnici in decisioni regolatorie o industriali.
L’AI literacy prevista dall’AI Act non va quindi interpretata come un obbligo formativo generico, da assolvere con un corso introduttivo. Nel settore farmaceutico dovrebbe diventare una competenza distribuita e differenziata: diversa per chi lavora in regulatory affairs, in qualità, in produzione, in farmacovigilanza, in clinica o nel medical writing.
La domanda non è se tutti debbano diventare data scientist. La domanda è se ogni funzione sia in grado di capire abbastanza l’AI da usarla senza subirla. Questo significa conoscere limiti, rischi, condizioni d’uso, implicazioni documentali e responsabilità.
Il messaggio per l’industria: costruire ora il proprio operating model
Il report dell’EMA AI Observatory non impone una nuova procedura alle aziende. Ma invia un messaggio molto chiaro: l’AI sta entrando nel linguaggio ordinario della regolazione farmaceutica. Chi continuerà a trattarla come un insieme di prove locali rischia di arrivare impreparato quando quelle prove diventeranno parte di un dossier, di una strategia clinica, di una decisione produttiva o di un’ispezione.
Per l’industria, il passaggio necessario è costruire un vero operating model per l’AI. Non solo policy generali, ma criteri pratici per classificare gli use case, valutare il rischio, definire ruoli e responsabilità, controllare i dati, verificare gli output, documentare le decisioni, formare le persone e integrare tutto questo nei sistemi qualità esistenti.
L’AI non sostituisce i pilastri della regolazione farmaceutica. Li mette alla prova. E proprio per questo può diventare uno strumento potente: non quando promette di eliminare la complessità, ma quando aiuta a leggerla, organizzarla e governarla meglio.
Il futuro dell’AI nel pharma non sarà deciso solo dalla qualità degli algoritmi. Sarà deciso dalla qualità delle domande, dei dati, dei processi e delle responsabilità che le aziende sapranno costruire intorno a quegli algoritmi.
E forse è questo il messaggio più concreto del report EMA: l’intelligenza artificiale è ormai parte del ciclo di vita del medicinale. Ora deve diventare parte matura del modo in cui il settore farmaceutico produce evidenza, prende decisioni e conserva fiducia.
