Validare le terapie digitali

Nel dibattito sui metodi di riprova clinica delle DTx, un possibile approccio è considerare il software come "principio attivo" e l'interfaccia utente come "eccipiente" da adattare al contesto socio-culturale dei pazienti

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In uno studio appena pubblicato su The Lancet Regional Health-Europe, un team di ricercatori finlandesi ha dimostrato che un’applicazione per smartphone è tre volte più efficace dell’utilizzo di materiale scritto per ridurre la probabilità che un fumatore perda il vizio.
Per dimostrare la validità di questa soluzione gli autori hanno svolto uno studio randomizzato e controllato su 200 fumatori stratificati per età, sesso e anni di fumo, in rapporto 1:1 tra braccio sperimentale e standard di cura: in sostanza il gold standard della validazione clinica.

Tuttavia, la necessità di applicare alle terapie digitali questo tipo di approccio clinico è un’idea non ancora universalmente condivisa.

Che tipo di validazione?

Sebbene non tutte le tecnologie digitali per la salute abbiano necessariamente bisogno di sperimentazioni cliniche, le terapie e digitali (DTx), che per definizione erogano interventi terapeutici per trattare un disturbo medico o una patologia, richiedono evidenze mediche e risultati real-world per essere convalidate. Tuttavia, alcuni autori invitano a considerare i “farmaci digitali” con un approccio differente.
Nel 2018, un editoriale pubblicato dallo stesso The Lancet evocava ad esempio una sorta di “eccezionalismo digitale”, secondo la quale la medicina digitale va considerata diversamente da quella standard e può permettersi percorsi significativamente facilitati.

I prodotti digitali raccolgono intrinsecamente una grande quantità di dati in tempo reale e altri metodi di valutazione potrebbero essere più adatti a questo settore.

The Lancet

Una situazione di anomalia non limitata a questo campo: in chirurgia sono state “a lungo descritte la difficoltà di condurre studi randomizzati, anche per la forte influenza dell’abilità individuale” che hanno portato alla creazione delle raccomandazioni IDEAL, uno strumento specifico per valutare le innovazioni chirurgiche .

«È evidente – concludeva l’editoriale – la necessità di standard simili, non solo per la sicurezza e l’utilizzo dei dati, ma anche per l’efficacia clinica e l’economicità della medicina digitale».

Il pericolo dell’eccezionalismo digitale

L’autore dell’editoriale, comunque, non aderiva in maniera cieca all’idea di un approccio incondizionato chiarendo che “senza un quadro chiaro per differenziare i prodotti digitali efficaci dall’opportunismo commerciale, le aziende, i medici e i responsabili politici faticheranno a fornire il livello di evidenza richiesto per realizzare il potenziale della medicina digitale. I rischi della medicina digitale, in particolare l’uso dell’IA negli interventi sanitari, sono preoccupanti.

Continuare a sostenere l’eccezionalismo digitale e non valutare in modo solido gli interventi sanitari digitali rappresenta il rischio maggiore per i pazienti e i sistemi sanitari.”
Molti esperti condividono queste preoccupazioni.

Gualberto Gussoni, Presidente Fondazione RIDE2Med, in un suo articolo su Makingpharmaindustry afferma ad esempio che “non dobbiamo dimenticare che stiamo parlando di dispositivi a finalità terapeutica, e appare quindi ragionevole che le indagini cliniche specifiche per questi prodotti, e realizzate a supporto della loro certificazione e autorizzazione (e magari addirittura di un rimborso da parte dei servizi sanitari), consentano di documentarne in maniera adeguata e uniforme il profilo di efficacia e sicurezza, in maniera almeno simile a quella dei farmaci.”

L’eccipiente nelle DTx

Nell’ottica di suggerire un approccio efficace alla validazione scientifica delle terapie digitali, un articolo pubblicato su Healthcare Informatics Research suggerisce un interessante analogia con i farmaci tradizionali.
Il “principio attivo” del DTx – spiegano gli autori – è rappresentato dalla componente di software che mostra un effetto terapeutico e per questa parte è necessario utilizzare metodologie di valutazione clinica standard per convalidarne l’efficacia. L'”eccipiente”, invece, è l’interfaccia utente, che massimizza l’efficacia del principio attivo.

Un punto peculiare dei prodotti DTx è il fatto che richiedono un impegno più attivo da parte dei pazienti rispetto ai farmaci, per questo motivo non si può trascurare l’importanza dell'”eccipiente“: «In altre parole per ottenere gli effetti terapeutici desiderati occorre tenere conto del background socio-culturale dei pazienti che utilizzeranno la DTx. Affinché essa riceva un’approvazione globale, è necessario stabilire standard globali per la valutazione clinica dell’efficacia dei “principi attivi”, tenendo contemporaneamente conto delle considerazioni locali sugli “eccipienti”».