Il comitato direttivo ATMP Forum ha presentato il documento programmatico “Piano nazionale per la ripresa e resilienza (PNRR) e terapie avanzate”. Il documento pone l’accento sulla necessità di un piano strategico e di finanziamenti adeguati allo sviluppo delle ATMP (Advanced Therapy Medicinal Product) in Italia, proponendo 3 aree di priorità:
- l’istituzione del fondo di investimento partecipato pubblico-privato “ATMP MISSION 2030”
- la predisposizione del Piano generale di ammodernamento delle dotazioni tecnologiche, network centri e formazione con la creazione di una rete sovraregionale di HUB dedicati alle ATMP
- implementare sistemi di rimborso delle ATMP innovativi con il passaggio delle ATMP da spesa corrente a investimento.
L’ATMP Forum ritiene infatti fondamentale che il PNRR che ridisegna l’Italia dei prossimi decenni e che guarda con favore all’innovazione, dedichi risorse congrue e rilevanti a un settore capace di sviluppare cure risolutive ad oggi inimmaginabili per malattie ad alta severità, nonché a determinare un importante potenziale di crescita in termini di nuove professionalità, attrazione di investimenti dall’estero e incremento del PIL.
ATMP MISSION 2030
L’ATMP MISSION 2030 è un fondo di investimento partecipato pubblico-privato dedicato al passaggio delle tecnologie dalla ricerca al mercato.
Il fondo dovrebbe finanziare quella parte di ricerca sulle ATMP che ha come obiettivo il brevetto dell’outcome di ricerca e accompagna gli spin-off/start-up private nello sforzo imprenditoriale con l’obiettivo di arrivare al mercato direttamente o di trasferire la tecnologia a player commerciali globali. La previsione di capienza del fondo, co-partecipato dal privato al 50%, dovrebbe essere non inferiore a 150 m € solo per la parte pubblica.
HUB dedicati alle ATMP
La somministrazione delle ATMP richiede investimenti infrastrutturali, tecnologici e formativi. ATMP Forum propone di definire la concentrazione degli investimenti su centri selezionati e, quindi, la creazione di una rete sovraregionale di HUB dedicati alle ATMP coordinata secondo il modello del Centro Nazionale Trapianti, che ha dimostrato di funzionare egregiamente nella gestione intra-regionale dei trapianti.
Sistemi di rimborso delle ATMP
Il terzo report ATMP Forum ha studiato l’impatto di spesa in Italia per gli anni 2021-2026, che nel 2026 sarà in un range tra i 329 e 657 mio €, a seconda dei meccanismi di rimborso. Le ATMP, essendo, almeno in parte, terapie “one shot”, rappresentano un investimento puntuale con benefici di salute a lungo termine. Il loro passaggio da spesa corrente a investimento permetterebbe l’utilizzo di risorse aggiuntive provenienti dal PNRR da considerarsi al di fuori del perimetro della spesa farmaceutica corrente, o in alternativa in aggiunta ai fondi innovativi.
Borsa di ricerca dall’ATMP Forum: seconda edizione dell’ATMP Forum award
ATMP Forum contribuisce a dare impulso alla ricerca su ATMP con la seconda edizione dell’ATMP Forum award del valore di 30.000 €. Il premio è finanziato da MA Provider con l’obiettivo di dare spunto ulteriore alla ricerca in Italia, anche tramite lo sviluppo di partnership pubblico-privato.
La borsa di ricerca di € 30.000 sarà assegnata al miglior progetto in ambito ATMP messo a punto da ricercatori afferenti a strutture ospedaliere, associazioni di pazienti, società scientifiche e organizzazioni senza scopo di lucro
Il primo ATMP Award, svoltosi nel 2020, è stato assegnato all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma per il progetto a miglior potenziale traslazionale.
È possibile scaricare il bando dal sito www.atmpforum.com e iscriversi entro il 15 settembre 2021.
L’ATMP Forum
L’ATMP Forum è un’agorà virtuale dove gli stakeholder possono interagire e discutere su progressi, problemi clinici, aspetti economici e organizzativi riguardanti le ATMP. La priorità per tutti gli attori coinvolti, in primis per i pazienti, è l’accesso sostenibile ed efficiente alle terapie avanzate che può essere favorito dalla creazione di partnership pubblico-private.
Il progetto ATMP Forum nasce il 6luglio 2017 dalla collaborazione scientifica tra MA Provider e il Dipartimento di Scienze del Farmaco dell’Università del Piemonte Orientale (Novara), con l’obiettivo comune di valorizzare l’esperienza e la competenza italiana nelle ATMP, al fine di rendere il Paese leader in questo settore.
L’attività di ATMP Forum ha portato alla realizzazione di vari progetti:
- nel 2018, ha costruito il primo Report italiano sulle ATMP, che viene aggiornato annualmente e presenta analisi riguardanti lo studio delle pipeline per generare un Horizon scanning delle ATMP nei prossimi anni, il confronto dello stato di rimborsabilità delle ATMP nei 5 Major Countries europei, l’analisi di budget impact per i prossimi 5 anni delle ATMP nel nostro Paese,
- nel 2018, ha lanciato il primo portale interamente dedicato alle ATMP, contenente le news regolatorie, cliniche e di accesso sul campo, nonché una serie di informazioni e servizi (elenchi dei centri Jaci e dei centri approvati per la somministrazione delle prime ATMP). Sul sito sono scaricabili le ultime versioni dei Report ATMP.
- nel 2020 ha dato vita al ATMP Award, un premio dedicato ai migliori centri italiani che fanno ricerca nel campo delle ATMP.
Le Advanced Therapy Medicinal Product: definizione
EMA (Agenzia Europea del Farmaco) considera ATMP (Advanced Therapy Medicinal Product):
- Le terapie geniche: prodotti medicinali che contengono come sostanza attiva acidi nucleici ricombinanti atti a regolare, riparare, sostituire, aggiungere o eliminare sequenze geniche o prodotti medicinali il cui effetto terapeutico/ profilattico/ diagnostico è direttamente correlato alla sequenza nucleica ricombinante o al suo prodotto di espressione;
- I prodotti medicinali di terapia cellulare somatica: cellule che hanno acquisito specifiche proprietà biologiche mediante manipolazioni sostanziali o cellule/tessuti impiegati in funzioni differenti da quelle originarie;
- I prodotti di ingegneria tissutale: cellule o tessuti cresciuti su scaffold 3D, usati per riparare, rigenerare o sostituire un tessuto umano.
La prima ATMP è stata approvata in Europa nel 2016, dopo molti anni di ricerca. Si tratta di terapie di difficile produzione (lotti piccoli, dedicati a pochi pazienti o per malattie rare), ma per il loro particolare meccanismo sono curative con una sola somministrazione nella vita del paziente. Inoltre, sono state indirizzate fino ad ora a patologie ad alta gravità e mortalità.
L’Italia, fin dall’inizio, ha giocato un ruolo chiave nella ricerca e sviluppo delle ATMP, tanto che tra le prime 5 approvate da EMA, 3 sono frutto della ricerca italiana.
Ad oggi, EMA ha approvato 17 farmaci, ma di questi, solo 12 sono commercializzati, in quanto il modello economico basato su pochi pazienti e importanti necessità infrastrutturali non si è rilevato sostenibile per aziende non dotate della solidità finanziaria e organizzativa adeguata.
