La storia dell’industria farmaceutica è stata, per gran parte del Novecento, la storia della molecola. Scoprire un nuovo principio attivo, comprenderne il meccanismo d’azione, svilupparlo e portarlo sul mercato rappresentava il cuore del processo di creazione del valore.
Ricerca, sviluppo clinico, produzione e commercializzazione ruotavano attorno a questo paradigma. Le aziende competevano sulla capacità di individuare nuove soluzioni terapeutiche e trasformarle in farmaci sicuri ed efficaci.
Quel modello non è scomparso. La molecola continua a essere il centro della medicina moderna, ma qualcosa sta cambiando: accanto al principio attivo sta emergendo una nuova risorsa strategica, ossia il dato.
Una trasformazione che attraversa l’intero ciclo di vita
Per lungo tempo i dati sanitari sono stati considerati principalmente uno strumento di supporto. Servivano a documentare studi clinici, monitorare la sicurezza o soddisfare requisiti regolatori. Oggi il loro ruolo è molto più ampio.
I dati influenzano la scoperta di nuovi target terapeutici, guidano la progettazione degli studi clinici, supportano le decisioni regolatorie, alimentano modelli di intelligenza artificiale e contribuiscono alla valutazione del valore delle terapie. In altre parole, il dato accompagna l’intero ciclo di vita del farmaco.
Tuttavia, la trasformazione non riguarda soltanto la quantità di informazioni disponibili, ma la capacità di estrarre conoscenza da queste informazioni.
La rivoluzione della Real World Evidence
Uno dei cambiamenti più significativi riguarda la crescente importanza della Real World Evidence (RWE).
Tradizionalmente, le evidenze cliniche derivavano quasi esclusivamente dagli studi randomizzati controllati. Questi studi restano il riferimento per dimostrare efficacia e sicurezza, ma non rappresentano sempre la complessità della pratica clinica quotidiana.
La disponibilità di dati raccolti nella vita reale sta ampliando la prospettiva. Cartelle cliniche elettroniche, registri di patologia, dati amministrativi e sistemi di monitoraggio consentono di osservare come una terapia si comporti al di fuori delle condizioni altamente controllate degli studi registrativi.
Questo permette di comprendere meglio:
- aderenza terapeutica;
- efficacia nel lungo periodo;
- impatto su popolazioni più ampie;
- utilizzo nelle diverse realtà assistenziali.
La RWE non sostituisce gli studi clinici, ma li completa.
L’intelligenza artificiale vive di dati
La crescita dell’intelligenza artificiale ha ulteriormente aumentato il valore strategico del dato.
Ogni modello predittivo, algoritmo di machine learning o sistema generativo dipende dalla qualità delle informazioni che lo alimentano. Nel pharma questo significa che il vantaggio competitivo non deriva soltanto dagli strumenti di AI, ma dalla disponibilità di dati affidabili, strutturati e utilizzabili.
La qualità del dato sta diventando una variabile industriale. Un algoritmo può essere replicato. Una base dati costruita nel tempo, integrata e validata è molto più difficile da ricostruire.
Per questo motivo, molte aziende stanno investendo non solo in piattaforme digitali, ma anche in governance, interoperabilità e qualità delle informazioni.
Quando il dato entra nella valutazione del valore
La crescente attenzione verso il value-based healthcare e i modelli di rimborso basati sugli outcome sta spostando ulteriormente il ruolo del dato.
Sistemi sanitari e payer chiedono sempre più spesso evidenze che dimostrino il beneficio reale delle terapie nel tempo. Questo significa che il valore di un farmaco non viene più valutato esclusivamente al momento dell’approvazione, ma continua a essere osservato durante il suo utilizzo nella pratica clinica.
I dati diventano quindi uno strumento fondamentale per:
- supportare l’HTA;
- misurare gli outcome;
- verificare il mantenimento dei benefici;
- sostenere accordi innovativi di rimborso.
La valutazione del valore si trasforma in un processo continuo.
L’Europa scommette sull’European Health Data Space
Tra le iniziative più ambiziose degli ultimi anni vi è la costruzione dell’European Health Data Space (EHDS).
L’obiettivo è creare un ecosistema europeo che permetta di utilizzare i dati sanitari in modo più efficace e sicuro, favorendo al tempo stesso assistenza, ricerca e innovazione.
Per il settore life sciences, l’EHDS potrebbe rappresentare una delle infrastrutture strategiche più importanti del prossimo decennio.
La possibilità di accedere a dati interoperabili provenienti da diversi Paesi europei potrebbe accelerare:
- ricerca clinica;
- sviluppo di nuovi farmaci;
- studi osservazionali;
- valutazioni di HTA;
- monitoraggio degli outcome.
Naturalmente restano aperte numerose questioni tecniche, organizzative e regolatorie, ma la direzione appare chiara.
European Health Data Space in 60 secondi
L’European Health Data Space (EHDS) è l’iniziativa europea che punta a creare un ecosistema comune per la gestione e l’utilizzo dei dati sanitari.
Gli obiettivi principali sono:
- migliorare la continuità assistenziale tra Paesi europei;
- facilitare la ricerca scientifica;
- sostenere lo sviluppo di nuove tecnologie sanitarie;
- favorire l’interoperabilità dei sistemi;
- aumentare la disponibilità di dati per innovazione e valutazione delle cure.
Per il pharma e le life sciences potrebbe diventare una delle infrastrutture più importanti del prossimo decennio.
Chi possiede davvero il dato?
La crescente centralità delle informazioni sanitarie apre inevitabilmente una questione delicata: la governance.
Chi possiede il dato? La risposta non è semplice.
Pazienti, strutture sanitarie, sistemi pubblici, aziende tecnologiche e industria farmaceutica partecipano tutti, in modi diversi, alla generazione e all’utilizzo delle informazioni.
La sfida non riguarda soltanto la proprietà, ma anche le modalità di accesso, utilizzo e condivisione.
Più il dato acquisisce valore strategico, più diventa necessario definire regole chiare e trasparenti.
Una nuova materia prima per il pharma
Sarebbe un errore sostenere che il dato stia sostituendo la molecola.
L’innovazione farmaceutica continua a nascere dalla ricerca biologica, chimica e clinica. Nessun algoritmo può sostituire il valore terapeutico di un farmaco efficace.
Tuttavia, è altrettanto evidente che il dato stia assumendo un ruolo sempre più centrale nella creazione del valore.
Permette di identificare nuovi target, sviluppare terapie più mirate, migliorare la ricerca clinica, misurare gli outcome e supportare decisioni economiche e regolatorie.
Nel pharma del prossimo decennio, il vantaggio competitivo non dipenderà soltanto da ciò che si scopre in laboratorio.
Dipenderà anche dalla capacità di raccogliere, interpretare e trasformare dati in conoscenza.
È per questo che, senza sostituire il principio attivo, il dato sta diventando una delle materie prime più preziose delle life sciences.
