Il regime terapeutico approvato include il regime di profilassi per prevenire o ridurre la frequenza degli episodi emorragici, il trattamento on demand delle emorragie, nonché la gestione perioperatoria dell’emostasi.
Le informazioni attualmente disponibili su albutrepenonacog alfa rFIX-FP, fattore IX ricombinante della coagulazione fuso con albumina ricombinante, supportano l’estensione degli intervalli di infusione per alcuni pazienti adulti fino a 21 giorni; la scelta dei pazienti cui prolungare l’intervallo di infusione sino a questi limiti deve essere molto accurata per non aumentare il rischio emorragico.
L’annuncio di questa revisione di RCP è stato dato da CSL Behring durante il simposio dal titolo: “L’impegno di CSL Behring nella ricerca” che si è svolto nel corso del XVII Congresso Triennale di AICE, l’associazione che riunisce i centri italiani per l’emofilia.
Albutrepenonacog alfa
Albutrepenonacog alfa rFIX-FP è un fattore IX della coagulazione, prodotto con la tecnologia del DNA ricombinante, e fuso geneticamente con albumina, anch’essa ricombinante.
CSL Behring ha scelto l’albumina ricombinante come partner di fusione per:
- la sua lunga emivita fisiologica,
- il buon profilo di tollerabilità,
- il basso potenziale di reazioni immunogeniche,
- il noto meccanismo di clearance.
Il farmaco di CSL Behring è quindi un fattore IX ricombinante EHL (Extended Half Life, a emivita prolungata) che garantisce il mantenimento di un adeguato valore di fattore IX circolante per un periodo che arriva ai 21 giorni. Questo consente quindi di allungare l’intervallo tra un’infusione e la successiva.
Sino a poco tempo fa, la profilassi per la prevenzione degli episodi emorragici si doveva eseguire in media 2-3 volte alla settimana.
L’agenzia europea per i medicinali ha già approvato albutrepenonacog alfa rFIX-FP, fattore IX ricombinante della coagulazione fuso con albumina ricombinante come medicinale orfano (destinato al trattamento, alla prevenzione o alla diagnosi sicura ed efficace di malattie rare potenzialmente letali o croniche debilitanti che colpiscono non più di 5 persone su 10.000 in tutta Europa).
Possibilità di personalizzazione della terapia
Learco Mottola, direttore medico di CSL Behring Italia spiega che i nuovi farmaci a lunga emivita come albutrepenonacog alfa permettono di adattare meglio la posologia al grado di gravità con cui si esprime la patologia in ciascun paziente e alle sue necessità legate allo stile di vita, migliorando l’aderenza al regime terapeutico e allontanando il rischio di emorragie spontanee e di loro complicazioni.
Mariasanta Napolitano, MD, PhD, Università di Palermo, Dipartimento Promise e UOC Ematologia AOUP “P. Giaccone”, precisa inoltre i vantaggi delle infusioni ogni 21 giorni in pazienti che hanno risposto positivamente a precedenti schemi di trattamento:
- aumentata protezione,
- maggiore trough level (livello minimo di FIX:C tra un’infusione e l’altra),
- ridotto ABR (Annual Bleeding Rate – tasso annuo di sanguinamenti)
che si traducono nella possibilità di personalizzazione della terapia.
Il mantenimento di livelli ottimali di fattore IX contribuisce al mantenimento della salute osteoarticolare con minore dolore e migliore qualità della vita.
Heimburger Award a Mariasanta Napolitano per lo studio sull’aderenza alla terapia e la protezione articolare con fattori della coagulazione a lunga emivita
CSL Behring ha conferito a Mariasanta Napolitano l’Heimburger Award per la ricerca “point of care nella valutazione osteoarticolare” per l’estensione dello studio eseguito dal 2017 a 2019 e presentato al congresso ASH 2019.
In questa estensione a 24 mesi era stato rilevato un aumento statisticamente significativo dell’aderenza alla terapia e la riduzione del numero di dosi saltate.
