Roche ha annunciato i risultati di un’analisi dei dati aggregati di follow-up a 3 anni relativi a 401 soggetti con emofilia A. Questi pazienti provenivano dagli studi registrativi HAVEN 1-4. I dati rafforzano il profilo di efficacia e sicurezza a lungo termine di emicizumab nei pazienti adulti, adolescenti e bambini affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII.
I risultati sono stati presentati nell’ambito del 62° Meeting annuale dell’American Society of Hematology (ASH), tenutosi dal 5 all’8 dicembre 2020 in modalità virtuale.
Per tutta la durata degli studi, emicizumab ha mantenuto bassi i tassi di sanguinamento trattati. Infatti i tassi annualizzati di sanguinamenti (ABR) basati su modello sono rimasti bassi a 1,4 (IC al 95%: 1,1-1,7) durante l’intero periodo di valutazione.
Inoltre, la percentuale di partecipanti che ha avuto zero sanguinamenti trattati (70,8-83,7%) è aumentata nel corso delle 24 settimane.
La profilassi con emicizumab ha risolto anche il 95,1% delle “articolazioni bersaglio”.
I risultati dimostrano un profilo di sicurezza di emicizumab in linea con le precedenti osservazioni, senza nuove segnalazioni sulla sicurezza dopo il follow-up prolungato.
Anche secondo la prima analisi ad interim del database EUHASS (European Haemophilia Safety Surveillance), anch’essa presentata al congresso virtuale ASH, il profilo di sicurezza di emicizumab nel contesto reale è in linea con quello osservato nelle sperimentazioni cliniche.
Giancarlo Castaman, direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione, Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze spiega infatti che il trattamento con emicizumab riduce in misura significativa i sanguinamenti, soprattutto spontanei, rispetto sia al trattamento on-demand sia mediamente alla precedente profilassi tradizionale con agenti by-passanti o fattore VIII.
Emicizumab per l’emofilia A
Emicizumab è un anticorpo bispecifico del fattore IXa e del fattore X. È progettato per legare a ponte il fattore IXa e il fattore X e ripristinare il processo di coagulazione del sangue nelle persone con emofilia A.
La terapia profilattica con emicizumab può essere somministrata in soluzione (pronta all’uso) per via sottocutanea. Dopo un periodo iniziale di quattro settimane con somministrazione una volta alla settimana, emicizumab può essere poi somministrato:
- una volta alla settimana,
- ogni due settimane
- ogni quattro settimane.
Chugai Pharmaceutical ha ideato emicizumab e lo ha sviluppato congiuntamente a Chugai, Roche e Genentech a livello mondiale.
Negli USA, emicizumab è commercializzato da Genentech come emicizumab-kxwh. Il suffisso kxwh è in conformità con la Guida sulla denominazione non proprietaria di prodotti biologici per l’industria rilasciata dalla FDA.
Studi su emicizumab
Emicizumab è studiato in un ampio programma di sperimentazione clinica registrativa sull’emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, comprendente otto studi di fase III, che valuta l’efficacia e la sicurezza di emicizumab e il suo potenziale supporto nel superare le attuali sfide cliniche poste dalla gestione dell’emofilia A, tra cui:
- gli effetti a breve termine dei trattamenti esistenti,
- lo sviluppo di inibitori del fattore VIII
- la necessità di frequente accesso venoso.
I risultati degli studi HAVEN 1 e HAVEN 2 avvalorano le approvazioni di emicizumab per i soggetti affetti da emofilia A (carenza congenita del fattore VIII) con inibitori del fattore VIII.
Questi dati e quelli degli studi HAVEN 3 e HAVEN 4 avvalorano le approvazioni di emicizumab per i soggetti affetti da emofilia A (carenza congenita del fattore VIII) senza inibitori del fattore VIII.
Gli studi, HAVEN 5, HAVEN 6, HAVEN 7 e STASEY riflettono l’impegno di Roche nel continuare a caratterizzare la sicurezza e l’efficacia di emicizumab.
