Mezagitamab per trombocitopenia autoimmune, dati di fase 2

Un’analisi ad interim dei dati dello studio di Fase II TAK-079-1004 mostra che il trattamento con mezagitamab risulta generalmente sicuro e ben tollerato.

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trombocitopenia autoimmune

Mezagitamab è un anticorpo monoclonale IgG1 completamente umano. Il suo target sono le cellule che esprimono CD38 (inclusi plasmablasti, plasmacellule e cellule natural killer) delle quali provoca la deplezione. La via di somministrazione di mezagitamab è sottocutanea.
Mezagitamab ha ottenuto dalla Food and Drug Administration statunitense la designazione di farmaco orfano e fast track per il trattamento della trombocitopenia autoimmune (ITP).

La trombocitopenia autoimmune primaria

L’ITP è una rara malattia autoimmune IgG mediata causata, in parte, dallo sviluppo di autoanticorpi che portano alla distruzione delle piastrine (e/o i megacariociti), con un conseguente aumento del rischio di emorragie debilitanti e, nei casi più gravi, di rischio per la vita. Il precedente per l’approvazione di nuovi farmaci con questa indicazione richiede che la conta piastrinica sia mantenuta ad almeno 50.000/uL per un periodo prolungato. Circa il 20% dei pazienti con ITP non raggiunge una conta piastrinica superiore a 50.000/uL dopo il trattamento con le terapie di prima e seconda linea disponibili, creando un carico significativo unmet need per i pazienti.

Lo studio TAK-079-1004

TAK-079-1004 è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che ha valutato la tollerabilità, la sicurezza e l’efficacia dell’anticorpo mezagitamab in soggetti affetti da ITP.
Lo studio ha valutato tre dosi variabili di mezagitamab vs placebo somministrati per otto settimane a pazienti con ITP primaria cronica (da oltre un anno) o persistente (da tre a 12 mesi).

Dati ad interim

Tutte le dosi di mezagitamab valutate hanno fornito un tasso di risposta piastrinica più elevato rispetto al placebo. Gli aumenti dipendevano dalle dosi di trattamento; la risposta più significativa è stata osservata con la dose più alta.
I pazienti trattati con mezagitamab hanno manifestato un rapido aumento della conta piastrinica, che si è mantenuto anche dopo la conclusione della terapia.

Questi risultati di Fase 2 dimostrano l’interessante meccanismo d’azione di mezagitamab, che ha il potenziale di raggiungere la remissione della malattia nelle persone affette da ITP

Chinwe Ukomadu, Head of the gastrointestinal & inflammation therapeutic area unit diTakeda

Fase 3

Sulla base di questi risultati positivi Takeda prevede di avviare uno studio globale di Fase 3 di mezagitamab sulla trombocitopenia autoimmune primaria nel corso del 2024, portando a cinque le entità molecolari in fase di sviluppo, tra cui TAK-279 per il trattamento della psoriasi e dell’artrite psoriasica, TAK-861 per il trattamento della narcolessia di tipo 1, soticlestat per il trattamento della sindrome di Lennox-Gastaut e della sindrome di Dravet e fazirsiran per il trattamento della malattia epatica associata all’α1-antitripsina.