Paziente assente

In Italia, il coinvolgimento dei pazienti nella ricerca clinica è ancora limitato quando non meramente simbolico. Resta ancora molta strada per raggiungere il livello di altri Paesi, come Stati Uniti e Regno Unito

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Il concetto di centralità del paziente e la necessità di coinvolgerlo maggiormente nella ricerca clinica è noto da anni. È diritto di ogni individuo affetto da qualche patologia essere informato sulle possibili terapie e avere la libertà di scegliere come curarsi. Il paziente deve però anche poter partecipare alle varie fasi della ricerca, non solo prendendo parte in maniera volontaria agli studi clinici: la ricerca idealmente dovrebbe essere condotta insieme agli ammalati o ai loro rappresentanti.
L’esperienza della malattia vissuta in prima persona, e collettivamente nelle associazioni, dà al paziente il diritto di esprimere a pieno titolo il proprio parere e dare un contributo importante: dalle priorità della ricerca, agli obiettivi primari e gli esiti degli studi, alla valutazione dell’efficacia dei trattamenti, degli effetti collaterali, dell’aderenza alla terapia, alle valutazioni della realtà assistenziale del territorio e degli aspetti economici. 

Per capire quanto l’idea di centralità del paziente sia effettivamente diffusa e applicata nel panorama italiano, sia a livello di studi registrativi e che di studi di “real life”, abbiamo intervistato Paola Mosconi, responsabile delLaboratorio di ricerca per il coinvolgimento dei cittadini in sanità” dell’Istituto Mario Negri IRCCS di Milano.
Il Laboratorio dalla sua nascita è impegnato in varie attività per il coinvolgimento della popolazione su temi di salute, farmaci e dispositivi nonché utilizzo del servizio sanitario; si occupa inoltre di sviluppare modelli di informazione e di formazione sulla ricerca clinica. 

Siamo stati tra i primi in Italia a promuovere e implementare il coinvolgimento attivo di cittadini, pazienti e loro rappresentanze – afferma Paola Mosconi – partendo da studi sulla valutazione della qualità della vita fino alla diffusione dei concetti di empowerment di comunità, alfabetizzazione sanitaria e patient involvement. Tra i target delle nostre attività ci sono le associazioni di volontariato, ma anche ricercatori e società scientifiche. Il Laboratorio ha esperienza nell’utilizzo di metodologie di coinvolgimento quali giurie dei cittadini, conferenze di consenso, indagini su conoscenze, attitudini e comportamenti di cittadini e pazienti nonché di studi clinici e registri di patologia. Tra i nostri strumenti di attività c’è la partecipazione a revisioni sistematiche, ma anche l’uso di metodi qualitativi come focus group e interviste, la costruzione e validazione di questionari di indagine e la pianificazione e gestione di progetti multicentrici. Per portare avanti al meglio queste attività si parte dall’idea di fornire percorsi di formazione e informazione indipendente per cittadini e pazienti che li aiutino a confrontarsi in modo efficace con il mondo medico e scientifico

Paola Mosconi

Quanto è presente a livello di ricerca clinica in Italia il concetto di centralità del paziente?

Registriamo un po’ di confusione sul concetto di coinvolgimento dei pazienti: alcuni lo interpretano in modo riduttivo e generale, come la lettura di una nota del consenso informato o l’aiuto per coinvolgere più pazienti negli studi. In letteratura è stato creato anche il termine tokenism, che deriva dall’ìnglese token, il gettone di presenza, per intendere quando il paziente è presente in un progetto di ricerca clinica in maniera del tutto simbolica e non come co-autore vero della ricerca stessa. In molte situazioni si inserisce nel protocollo un paziente perché “bisogna farlo”, senza fornirgli un ruolo specifico o una formazione sufficiente. Spesso c’è poca chiarezza sui compiti che deve assolvere un rappresentante della cittadinanza all’interno di un protocollo di ricerca. Esistono invece delle linee guida su come coinvolgere il paziente o le rappresentanze: occorre dichiarare in maniera molto chiara a cosa serve, cosa ci si aspetta, come si intende coinvolgerlo, inoltre bisogna fare un’analisi del risultato del coinvolgimento.
Nei Paesi anglosassoni ci sono molti buoni esempi, mentre in Italia siamo più indietro: sono tanti i protocolli che non hanno previsto la partecipazione dei pazienti e non viene fatto nemmeno un coinvolgimento tardivo. Nel nostro Paese spesso si parla di coinvolgimento dei pazienti in maniera poco pragmatica: c’è molta teoria ma i casi concreti sono relativamente pochi.
Un esempio interessante viene dagli Stati Uniti, con un progetto che si chiama Pcori (Patient-centered outcomes research institute). Si tratta di una organizzazione di ricerca che sostiene progetti che abbiano una forte partnership con pazienti o loro rappresentanti, una struttura indipendente e senza scopo di lucro che cerca di sviluppare e poi fornire ai pazienti informazioni utili sulla loro salute e sulle scelte sanitarie. Pcori supporta la ricerca comparativa sull’efficacia clinica, che mette a confronto due o più trattamenti medici, servizi o pratiche sanitarie per aiutare, con l’analisi degli studi, i pazienti a prendere decisioni più informate.
Anche in Inghilterra esistono numerose esperienze di coinvolgimento attivo dei pazienti, mentre in Italia a livello di Aifa e di ministero della Salute non abbiamo ancora sviluppato una organizzazione vera e propria e anche a livello regionale per ora c’è poco. Qualche Regione si distingue, come ad esempio il Veneto, che ha inserito i pazienti nelle valutazioni dei nuovi farmaci. Qualcosa si muove, ma in modo ancora poco strutturato.

Qual è l’atteggiamento delle associazioni dei pazienti in questo contesto?

In Italia molte associazioni di pazienti in realtà non desiderano veramente essere al centro, piuttosto vogliono essere una parte vera e propria del processo, alla pari cioè degli altri protagonisti della ricerca clinica. Le associazioni dei pazienti, per quello che è la nostra esperienza, sono complessivamente abbastanza attive, conoscono la realtà della ricerca clinica però sono ancora poco coinvolte direttamente nei progetti di ricerca. A volte lavorano con i clinici e con le società medico scientifiche per fare informazione o per attività di lobby e di advocacy, ma ancora raramente sono coinvolte nello sviluppo dei protocolli di ricerca.
Fatte salve le grandi associazioni di pazienti, le piccole sono decisamente meno consapevoli dei loro diritti nell’ambito della ricerca clinica. In Italia i pazienti o i loro rappresentanti vengono coinvolti a volte nella parte di disseminazione delle informazioni o nella scrittura del consenso informato, ma non operativamente in tutte le fasi del progetto.

Che genere di attività svolge oggi il vostro Laboratorio?

In questi ultimi anni abbiamo fatto meno formazione alle associazioni dei pazienti; tra l’altro va constatato che molte iniziative di formazione per le associazioni di pazienti hanno ora il sostegno delle aziende farmaceutiche. Abbiamo invece iniziato di recente a fare formazione su quello che viene chiamato il Ppi (Public patient involvement), un termine che definisce il coinvolgimento delle persone “non addette ai lavori” nel dibattito sui temi della salute e della ricerca. Questo concetto è stato esteso all’intero processo di ricerca, dall’identificazione delle priorità alla conduzione e analisi dello studio, fino alla divulgazione dei risultati.
Diversi studi sul Ppi dimostrano che questo può indirizzare la ricerca in modo efficace, riducendo quella non rilevante o ripetitiva. Esistono però ancora molte resistenze e difficoltà ad accettare questa idea, nonostante sempre più spesso i finanziatori, anche istituzionali a livello europeo, valutino i progetti di ricerca anche sulla base della capacità di coinvolgere i pazienti e molte riviste scientifiche per pubblicare chiedano dettagli sulle modalità in cui pazienti e pubblico sono stati coinvolti. Il Ppi è un tema particolarmente sentito dalla comunità medico-scientifica internazionale: l’obiettivo è di condurre studi insieme agli ammalati e non solo su di loro. Si vuole mettere il paziente al tavolo con i ricercatori e gli operatori sanitari. Su questa tematica, all’interno di un progetto europeo, abbiamo fatto due esperienze – una all’Istituto nazionale dei tumori e una con webinar a un gruppo di sette centri di eccellenza europei – di formazione sul Patient and public involvement. Il corso fatto all’Istituto nazionale dei tumori a nostra conoscenza è uno dei primi corsi fatti su questo tema.
La formazione è stata la diretta conseguenza di un’indagine condotta a livello europeo per capire quanto e come i centri intervistati conoscessero il termine Ppi, quanto coinvolgessero direttamente i pazienti nelle loro ricerche. Sono emersi dati interessanti: il termine è conosciuto e viene ritenuto ormai un aspetto imprescindibile, anche se le esperienze variano da centro a centro, influenzando le diverse risposte.
Nel panorama italiano, così come in quello internazionale, vengono identificate molte barriere: di risorse economiche per la formazione delle persone coinvolte, di tempo e di metodo per capire quali pazienti o associazioni coinvolgere e come. C’è anche chi non vede il vantaggio di coinvolgere i pazienti, perché ritiene che questo non aggiunga molto al progetto.
Molti clinici e ricercatori, inoltre, ritengono che i pazienti coinvolti, poiché non possiedono una conoscenza o formazione medico-scientifica adeguata, non possano garantire una partecipazione efficace. Al momento non esistono in Italia vere e proprie linee guida a livello nazionale su questo, prodotte dal Ministero o da Aifa. Comunque, per ottenere una diffusione ottimale del Ppi è necessario un cambiamento di cultura della ricerca che necessita tempo, scelte e investimenti.

Al di là del coinvolgimento delle aziende farmaceutiche nella formazione dei pazienti e dei clinici, che spazio c’è in Italia per una formazione indipendente?

La formazione dovrebbe essere sempre indipendente, mentre moltissima formazione rivolta alle associazioni dei pazienti e non solo è sostenuta da aziende farmaceutiche. Bisogna comunque dire che il privato ha intuito che questo era un tema importante e rilevante e l’ha cavalcato. Altrettanto non hanno fatto le istituzioni in Italia: le Regioni, l’Aifa, il Ministero non hanno sviluppato gruppi di lavoro su questi temi o promosso formazione indipendente, c’è stato solo qualche esempio isolato. È mancata un po’ la visione, oltre che il sostegno economico ed è un peccato. 

I cittadini/pazienti quindi non sono sufficientemente informati?

Quello che manca a livello centrale è un sito o un repository dove vengano raccolte tutte le iniziative e le esperienze di coinvolgimento attivo, manca un coordinamento delle attività. Avendo le risorse sarebbe interessante creare un database di libera consultazione con le esperienze di coinvolgimento nelle varie regioni.  

Per quanto riguarda gli studi di real life, perché chi li conduce negli ospedali non porta avanti questo discorso?

Perché è complicato e le risorse sono poche. Bisogna trovare persone con una certa competenza sia tra gli operatori sia tra cittadini e loro rappresentanze. Occorre fare delle scelte, avere persone formate, saper lavorare in gruppo e avere tempo. Il paziente potrà dare il suo punto di vista su un protocollo, che potrà collidere con quello di un addetto ai lavori, perché presumibilmente ha istanze, pensieri ed esperienze diverse dal clinico e dal ricercatore. Occorre un confronto, che già di per sé costituisce una barriera.