Vertex presenta i dati positivi a lungo termine di CASGEVY®

Risultati efficaci per la prima terapia di editing genico basata su CRISPR/Cas-9, approvata per il trattamento di anemia falciforme grave (SCD) e beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT)

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Valentina Parrella
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Durante il Congresso annuale dell’Associazione Europea di Ematologia (EHA) 2024, Vertex ha presentato i dati a lungo termine su CASGEVY® (exa-cel), la prima terapia di editing genico basata su CRISPR/Cas-9, approvata per il trattamento di anemia falciforme grave (SCD) e beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT).

I dati presentati si riferiscono a più di 100 pazienti (46 SCD; 56 TDT) trattati con exa-cel nel corso di studi clinici, il cui follow-up più lungo si estende a più di 5 anni. I risultati di efficacia sono coerenti con le analisi degli endpoint primari e secondari precedentemente riportati da questi studi con exa-cel e continuano a dimostrare un beneficio clinico potenzialmente trasformativo con livelli duraturi e stabili di emoglobina fetale (HbF) e di editing allelico.

Haydar Frangoul, M.D., M.S., Direttore Medico di Ematologia e Oncologia Pediatrica presso il Sarah Cannon Research Institute e il TriStar Centennial Children’s Hospital di HCA Healthcare, dichiara:

Il beneficio potenzialmente trasformativo riscontrato nei pazienti affetti da anemia falciforme nel corso dello studio è impressionante se si considera il peso significativo e cumulativo della malattia che le persone affette da questa malattia del sangue devono affrontare

Positivo, anche il commento di Franco Locatelli, M.D., Ph.D., Professore di Pediatria presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma, Direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù:

I dati presentati oggi relativi ai pazienti adulti e adolescenti con TDT si aggiungono al crescente numero di evidenze a favore di exa-cel, confermando l’importanza di garantire la disponibilità di questo trattamento innovativo ai pazienti eleggibili il prima possibile. Con il follow-up più lungo, che ha ora raggiunto più di cinque anni e che dimostra livelli stabili di emoglobina totale e fetale, vi è ora evidenza di un beneficio duraturo derivante da exa-cel per i pazienti a cui il trattamento è stato somministrato

In sintesi, i punti principali della presentazione possono essere così elencati:

  • I risultati degli studi CLIMB-111, -121 e -131 sono stati accettati per la presentazione orale.
  • I dati di questi studi, con un follow-up più lungo di oltre cinque anni, dimostrano il beneficio potenzialmente trasformativo e duraturo di exa-cel.
  • Il profilo di sicurezza è coerente con il condizionamento con busulfano e il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche.