DARWIN EU, acronimo di Data Analysis and Real World Interrogation Network, è il nuovo progetto a lungo termine di EMA, l’Agenzia europea per i medicinali. L’obiettivo è di permettere a tutte le autorità nazionali competenti e ai comitati scientifici europei di reperire dati sanitari in qualunque momento durante tutto il corso di vita di un medicinale.
Il programma è nato ufficialmente nel febbraio 2022, quando EMA ha scelto come fornitore di servizi l’Erasmus university medical center di Rotterdam. Insieme hanno sviluppato le fondamenta del progetto, dal punto di vista delle strutture governative, dei modelli di contratto e dei processi.
Le attività del centro di coordinamento
Tra le molteplici funzioni, iI centro di coordinamento (CC) che è stato istituito, deve fornire prove tempestive e affidabili sull’utilizzo, la sicurezza e l’efficacia di farmaci ad uso umano, compresi i vaccini, provenienti da database sanitari real-world dell’intera Unione Europea.
Il processo decisionale normativo consiste nel creare e ampliare un catalogo di fonti di dati osservazionali da utilizzare per la regolamentazione di farmaci, al fine di fornire una fonte di dati di alta qualità e convalidati sugli usi, la sicurezza e l’efficacia dei farmaci.
Si vuole riuscire a rispondere a problemi specifici attraverso la realizzazione di studi di alta qualità e non-interventistici, compresi lo sviluppo di protocolli scientifici, l’interrogazione di fonti pertinenti di dati e l’interpretazione e la comunicazione dei risultati degli studi.
Il CC deve anche fornire una struttura per sviluppare e gestire la rete di partner, inclusa la loro formazione sui processi e i metodi di studio. Attualmente gli studi sono preliminari e possono essere commissionati solo da EMA per testare Darwin EU, anche se è già possibile manifestare il proprio interesse a diventare data partner attraverso un modulo. Solo quando la rete sarà più ampia, EMA potrà commissionare studi per terzi.
Un’altra funzione del centro di coordinamento è di valutare l’ammissibilità degli studi e seguirli fino all’ultimo giorno, quando i risultati saranno integrati nei processi decisionali delle regolamentazioni europee.
Per implementare tutti i servizi necessari al fine di generare evidenze real-world attendibili, sono state istituite diverse categorie di studi:
- off-the-shelf, trattano principalmente domande di carattere comune che possono essere risolte con un protocollo generico
- complex, richiedono lo sviluppo o la personalizzazione di disegni di studio, protocolli, analisi e fenotipi specifici
- routine repeated analysis, si ripetono gli studi, basati sulle tecniche appena descritte, con una specifica frequenza, ad esempio annualmente
- very complex, non possono basarsi solo su database elettronici di assistenza sanitaria o richiedono un lavoro metodologico complesso e/o nuovo
Ciascuna di queste categorie deve seguire un processo di sviluppo ben definito, basato su esplorazione, iniziazione, implementazione, esecuzione e divulgazione. Per fare in modo che i risultati siano utilizzabili, i processi analitici necessitano di essere standardizzati e automatizzati.
L’Observational Medical Outcomes Partnership Common Data Model
In particolare, per garantire la completa interoperabilità dei dati si utilizza l’Observational Medical Outcomes Partnership Common Data Model (OMOP CDM), un modello standardizzato per la memorizzazione dei real-world data e sviluppato per facilitare la generazione di evidenze scientifiche tramite studi osservazionali su larga scala.
Grazie a questo modello, è possibile applicare gli strumenti e i metodi anche su database diversi. Infatti, DARWIN EU è finalizzato a garantire un accesso facile e sicuro dei dati sanitari, indipendentemente da dove essi vengono salvati.
Nel futuro prossimo, il progetto collegherà la rete europea di regolamentazione dei farmaci allo Spazio europeo dei dati sanitari (EHDS) della Commissione Europea, che consentirà lo scambio di dati sanitari da utilizzare per l’erogazione dell’assistenza sanitaria, la definizione delle politiche e la ricerca in tutta Europa, nel pieno rispetto dei requisiti di protezione dei dati.
La pubblicazione dei dati
Prima di essere divulgate, le evidenze vengono sintetizzate in rapporti e tabelle e poi vengono esaminate nel contesto delle conoscenze pregresse. La pubblicazione dei dati avviene in maniera aggregata e non paziente-specifica, in modo che sia mantenuta la privacy.
Per quanto riguarda invece la fase di divulgazione, i risultati degli studi sono caricati sull’EU PAS register, il registro elettronico dell’Unione Europea degli studi post-autorizzazione. Questa piattaforma garantisce la conformità ai requisiti legali stabiliti dalla legislazione dell’Unione Europea sulla farmacovigilanza, aumenta la trasparenza e riduce i bias di pubblicazione.
Il progetto è ancora da ultimare, ma l’obiettivo entro la fine del 2023 è di fornire un primo catalogo di fonti di dati real-world su un sito web che sia disponibile al pubblico, per poi
