Nonostante il consenso pressoché unanime degli stakeholder sulla necessità di coinvolgere i pazienti nelle fasi di sperimentazione clinica, sono pochi i trial nei quali questa intenzione viene tradotta in pratica. Secondo uno studio pubblicato su “Research involvement and engagement” nel 2018, su 2.777 studi clinici analizzati, solamente 23 (meno dell’1%) coinvolgevano i pazienti in modo attivo e significativo. I fattori alla base di questo ritardo possono essere diversi. Al di là di una certa riluttanza ad abbandonare il tradizionale approccio paternalistico, alcune organizzazioni hanno chiamato in causa la mancanza di standard operativi, le difficoltà di creare meccanismi interni per coordinare e monitorare queste attività, la preoccupazione per eventuali conflitti di interesse o questioni legali. Tuttavia, uno dei fattori più frequentemente menzionati è l’incertezza sul ritorno finanziario che queste attività possono fornire. Insomma: qual è il valore economico del patient engagement?
Un team di ricercatori americani ha provato a colmare questo gap sviluppando un modello per stimare il valore finanziario del coinvolgimento dei pazienti, tenendo conto dei principali driver di business: costo, rischio, ricavi e tempo necessario.
Prevedere il futuro
Il modello di calcolo si basa sulla tecnica di previsione denominata “Stima del valore attuale netto (ENPV)”. Viene generalmente impiegata in settori ad alto rischio come quello energetico e, appunto, quello farmaceutico (sebbene sia la prima volta che viene utilizzata per una valutazione sul valore economico del patient engagement).
L’NVP rappresenta la somma di tutto il flusso di denaro che si verificherà a seguito di un determinato investimento (al netto delle tasse e dell’inflazione). Nei casi in cui l’NVP non sia certo, poiché dipende da variabili che possono determinare gradi diversi di successo (come nel caso dello sviluppo di un farmaco), si utilizza l’ENVP (expected net present value). Questo fattore tiene conto di tutte le possibilità esistenti, della probabilità che si verifichi un evento o un altro, e del risultato finanziario in ognuno di questi casi. L’ENVP è dunque la sommatoria di tutti i risultati finanziari possibili. Può essere utilizzato per individuare il miglior investimento in un ventaglio di alternative simili.
In questo caso, i ricercatori hanno stimato l’impatto del coinvolgimento del paziente su NPV e ENVP in un tipico programma di sviluppo oncologico nelle fasi 2 e 3. Il calcolo considera le probabilità che il progetto segua un percorso piuttosto che un altro – ad esempio, che il farmaco venga o meno approvato – e i risultati in termini finanziari (NVP) per ogni punto di arrivo. La somma di questi esiti finanziari rappresenta l’ENPV di un progetto. Se è positiva, significa che l’investimento può essere considerato interessante.
Quanto costa coinvolgere il paziente?
Per calcolare i costi di coinvolgimento del paziente nella revisione di un protocollo clinico, i ricercatori hanno ipotizzato che lo sponsor debba organizzare discussioni facilitate della durata di un paio di giorni. I costi includono la ricerca preliminare dei soggetti, la preparazione del personale, il tempo di partecipazione, i costi del facilitatore e della struttura, le spese di viaggio e alloggio per i diversi pazienti e per i caregiver. Il totale stimato è di 100.000 dollari.
Quantificare i benefici
D’altra parte, la collaborazione dei pazienti nello sviluppo di un protocollo può tradursi in benefici significativi. Ad esempio? La riduzione dei tempi di reclutamento, una maggiore aderenza al protocollo e un ridotto tasso di abbandono del trial. Ma il vantaggio più rilevante è probabilmente la possibilità di realizzare protocolli migliori “by design” evitando successivi emendamenti. Le modifiche a un protocollo per gli studi di fase 2 aggiungono, in media, 90 giorni alla timeline di sviluppo e comportano costi diretti per 141.000 dollari. I costi indiretti (il personale per l’implementazione dell’emendamento) possono essere tre o quattro volte maggiori. L’input dei pazienti può invece aiutare a disegnare fin dall’inizio protocolli più coinvolgenti e più semplici da gestire per i partecipanti. Si eviteranno così successive implementazioni e i relativi emendamenti.
Il valore economico del patient engagement: un ROI del 50.000%
Sulla base di queste assunzioni, le analisi hanno dimostrato che il coinvolgimento dei pazienti può portare risparmi – in termini di NPV e ENPV – 500 volte superiori rispetto all’investimento stimato di 100.000 dollari necessario a organizzare gli incontri. Secondo i ricercatori, è come accelerare il lancio di un prodotto in pre-fase 2 di due anni e mezzo (un anno e mezzo per la pre-fase 3).
È sufficiente un emendamento in meno per risparmiare più di mezzo milione di dollari in pre-fase 2. Diventano poi oltre due milioni di dollari in pre-fase 3. Questi valori superano i costi di investimento rispettivamente di cinque e ventuno volte. Un’attività di coinvolgimento dei pazienti che evita una modifica del protocollo e migliora il livello di reclutamento, l’aderenza e la retention risulta dunque vantaggiosa anche dal punto di vista economico.
Riferimenti
Levitan, B. et al. (2018) ‘Assessing the Financial Value of Patient Engagement: A Quantitative Approach from CTTI’s Patient Groups and Clinical Trials Project’, Therapeutic Innovation & Regulatory Science, 52(2), pp. 220–229. doi: 10.1177/2168479017716715
Fergusson, D. et al. (2018) The prevalence of patient engagement in published trials: a systematic review. Res Involv Engagem 4, 17. doi:10.1186/s40900-018-0099-x
Articoli correlati:
Regolamento sui Dispositivi Medici e sperimentazione clinica
