Nonostante il crescente consenso degli stakeholder sulla necessità di aumentare il livello di patient engagement in tutto il ciclo di vita del farmaco, i pazienti continuano a essere una risorsa largamente sottoutilizzata. Per questo nasce PARADIGM: il toolbox per coinvolgere il paziente durante lo sviluppo di un farmaco.
La nascita di PARADIGM
Negli ultimi anni si sono molte iniziative lodevoli ma con risultati spesso frammentari e non sempre significativi. A pesare è soprattutto la mancanza di linee guida dettagliate e di un preciso quadro di riferimento. In questo contesto è nato PARADIGM (Patients active in research and dialogues for an improved generation of medicines), un progetto realizzato nell’ambito dell’Innovative medicines initiative (IMI) che raccoglie 34 partner tra associazioni dei pazienti, accademici, organizzazioni dell’industria farmaceutica ed enti pubblici. Tra questi vi sono anche molte big pharma, l’EFPIA (European federation of pharmaceutical industries and associations), diverse associazioni di pazienti, università e, a rappresentare il punto di vista regolatorio, anche l’Agenzia italiana del farmaco (unica agenzia del farmaco nazionale) e l’Agenzia europea per i medicinali (EMA).
L’obiettivo finale era quello di gettare le basi per la definizione di alcune procedure standard. Il progetto, terminato nel 2020, ha avuto come risultato finale la creazione di un toolbox che raccoglie tutti gli strumenti e le informazioni di base necessarie per rendere più semplice il coinvolgimento dei pazienti durante lo sviluppo di un farmaco. Il toolbox è suddiviso in tre sezioni che rispecchiano le diverse fasi di ogni progetto: pianificazione, gestione e valutazione.
Pianificazione del processo di engagement
Interessi diversi
In un ambiente con diversi stakeholder gli obiettivi possono spesso essere contrastanti. Avere piena coscienza di questa diversità è fondamentale per la riuscita del processo. Paradigm ha elaborato una guida per aiutare i pazienti a prendere decisioni informate prima di impegnarsi e per far capire agli stakeholder responsabili dello sviluppo del farmaco le conseguenze di questo impegno in una realtà multi-stakeholder.
Miglioramento della guida EUPATI
I ricercatori hanno preparato una versione “migliorata” della guida EUPATI (European patients’ accademy on therapeutic innovation) che illustra i passi da seguire che il documento originale non affronta. L’obiettivo è quello di descrivere ciò che dovrebbe accadere durante la pianificazione e quali discussioni dovrebbero essere affrontate prima dell’impegno da parte dei pazienti, in modo da garantire interazioni reciprocamente vantaggiose e una preparazione adeguata.
Raccomandazioni sulle capacità necessarie per il patient engagement
Ogni stakeholder può usare queste raccomandazioni per analizzare le capacità della propria organizzazione per pianificare, implementare e valutare attività significative e sostenibili di coinvolgimento dei pazienti attraverso il ciclo di vita dei farmaci. Lo strumento fornisce indicazioni sulle competenze (conoscenze, abilità e comportamenti) e sulle risorse necessarie per tutti gli stakeholder.
Accordi legali per il coinvolgimento dei pazienti
I principi guida sugli accordi legali tra rappresentanti dei pazienti e aziende farmaceutiche sono stati elaborati allo scopo di fornire una base per lo sviluppo dei contratti formali. Hanno l’obiettivo di assicurare una protezione ragionevole per chi firma e di fornire una guida ai patient advocate ogni volta che hanno bisogno di rivedere un accordo legale.
Selezionare i pazienti
Durante l’analisi dei processi esistenti è stata identificata una evidente lacuna nelle procedure seguite per identificare i rappresentanti dei pazienti. Il progetto ha elaborato un documento che si occupa specificamente degli elementi da tenere in considerazione quando si identificano i pazienti e i loro rappresentanti e delle competenze necessarie ad abbinare l’attività più appropriata a ogni individuo.
Gestire il patient engagement
Il codice di condotta
Questo documento descrive gli elementi essenziali per una collaborazione significativa tra tutti gli stakeholder coinvolti. L’aderenza a questo codice è ritenuta essenziale per garantire un’interazione aperta e fruttuosa dei partner coinvolti con i pazienti e i loro rappresentanti. Ogni stakeholder, quindi, dovrebbe integrarne le regole e verificarne il rispetto da parte degli altri.
Lavorare con i CAB
I Community Advisory Boards (CAB) possono migliorare la ricerca fornendo consigli diretti e indipendenti su diversi aspetti di uno studio clinico in modi che, dalla prospettiva dei pazienti, risultano più inclusivi. La creazione e la gestione di un CAB, però, richiede molta attenzione nella pianificazione, organizzazione, follow-up, monitoraggio e valutazione. Questo toolkit intende fornire una serie di strumenti di base per avviare e sviluppare efficacemente i CAB.
Early dialogue
Il coinvolgimento dei pazienti nei processi di early dialogue è una disciplina emergente e i ricercatori hanno pensato fosse utile offrire alcune risorse per semplificare i processi e fornire una guida sui metodi e gli approcci più adatti.
Utilizzando questo strumento – comunque adattabile alle diverse esigenze – gli enti di HTA saranno in grado di modellare le linee guida, le liste di controllo e le schede informative in base al loro processo specifico.
Reporting e valutazione
Monitoraggio e valutazione
Non esiste unico set di metriche adatte a ogni iniziativa o organizzazione. Pertanto, è stato sviluppato un tool che permette agli utenti di selezionare le metriche adatte per sviluppare un set personalizzato in linea con gli specifici obiettivi. Selezionare le metriche su misura insieme a tutti gli stakeholder contribuisce a delineare aspettative linea di sviluppo condivise.
Comunicazione
La divulgazione tempestiva delle attività di patient engagement al pubblico è un elemento cruciale nell’evoluzione del processo, eppure non sempre viene affrontato in modo appropriato. La “Guidance for reporting and dissemination of patient engagement activities” è stata sviluppata per supportare le organizzazioni nel reporting e nella diffusione delle informazioni sulle attività di PE in cui sono coinvolte. Lo strumento include principi guida, una lista di controllo e un modello integrabile nella documentazione già esistente.
Riferimenti
- https://imi-paradigm.eu
- Vat, LE, Finlay, T, Robinson, P, et al. Evaluation of patient engagement in medicine development: A multi‐stakeholder framework with metrics. Health Expect. 2021; 24: 491– 506. https://doi.org/10.1111/hex.13191
