Kite, società del gruppo Gilead, ha annunciato i dati di follow-up a quattro anni dello studio registrativo ZUMA-1 condotto con axicabtagene ciloleucel in pazienti adulti con linfoma a grandi cellule B (LBCL, large B cell lymphoma) recidivante/refrattario.
Tra i pazienti trattati con axicabtagene ciloleucel (analisi intent-to-treat modificata, n = 101), con un follow-up minimo di quattro anni dopo una singola infusione di axicabtagene ciloleucel (follow-up mediano di 51,1 mesi), la stima col metodo Kaplan-Meier del tasso di sopravvivenza globale (OS, overall survival) a quattro anni è stata del 44%.
I dati sono stati presentati oggi al 62° meeting ed esposizione annuale della American Society of Hematology (ASH) (abstract #1187).
Tra i 111 pazienti arruolati nelle coorti dello studio clinico di fase II ZUMA-1, axicabtagene ciloleucel è stato somministrato a 101 soggetti con LBCL recidivante/refrattario, e il tempo mediano dalla leucaferesi alla risposta completa (CR, complete response) è stato inferiore a due mesi. Non sono state segnalate neoplasie secondarie correlate ad axicabtagene ciloleucel.
Le analisi dei campioni di sangue fornite da 21 pazienti trattati con axicabtagene ciloleucel hanno mostrato una risposta continua a un follow-up minimo di tre anni, dimostrando anche che il 67% (n = 14/21) di loro aveva cellule marcate con il gene CAR e cellule B policlonali rilevabili nel sangue. Inoltre, nel 91% (n = 21/23) dei pazienti valutabili erano presenti cellule B normali.
Questi risultati suggeriscono che la persistenza di linfociti CAR-T funzionali non è necessaria ai fini di una remissione durevole nei pazienti con LBCL recidivante/refrattario, un dato che potrebbe supportare la sicurezza a lungo termine della terapia.
Axicabtagene ciloleucel
Axicabtagene ciloleucel è un’immunoterapia con cellule T autologhe geneticamente modificate mirata al CD19.
Nell’agosto 2018, la terapia cellulare CAR-T axicabtagene ciloleucel ha ricevuto l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio della Comunità europea per il trattamento di pazienti adulti con:
- linfoma diffuso a grandi cellule B (diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL),
- linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (primary mediastinal large B cell lymphoma, PMBCL) refrattari o recidivanti, dopo due o più linee di terapia sistemica.
